最先 💐 审批的干细胞药物（首个干细胞新药最新进展）
- 作者: 郭星奈
- 来源: 投稿
- 2025-03-24
1、最先审 🐳 批的干细胞药 🐶 物
Prochymal
2、首个干 🦉 细胞新药最新进展
首个干细胞新 🐦 药 🌴 最新进展 🐒
2023 年 🌿
Asterias Biotherapeutics 公司的干细胞疗法 AST004 在治疗急性髓细胞白血病的 🦄 (AML) 期 III 临床试验中取得了积极成果，该试验被称为 ASTONISH。
Pluristem Therapeutics 公司的干细胞疗法 PLXR18 在治疗 COVID19 相关急性呼吸 🐟 窘迫综合征的 (ARDS) 一项 II 期临床试 🦁 验中显示出改善患者预后的 🐈 迹象。
2022 年 🪴
Vericel 公司的干细 🦊 胞新药 MACI 在治疗 🌳 膝骨关节炎的 III 期临床试验中获得美国食品药品监督管理局的 (FDA) 批准，成为首个获批的自 🐈 体软骨细胞移植疗法。
Mesoblast 公司的干细胞疗法 Revascor 在治疗 🕷 急性心力衰竭的 III 期 HOPE2 研究中未能达到主要终 🍁 点。
Organogenesis 公司的干细胞新药 Apligraf 获得 FDA 批准，用于治疗糖尿 🌸 病足溃疡。
2021 年 🌾
Atara Biotherapeutics 公司的干细 🦟 胞疗法 ATA188 在治疗多发性硬化症的 II 期临床试验中显示出早期积极迹象。
Athersys 公司的干细胞 🐝 疗法 MultiStem 在治疗 COVID19 相关 🐬 急性呼吸窘迫综合 🐴 征的 (ARDS) 期 II 临床试验中显示出改善患者预后的迹象。
干细胞新药 🐳 面临的 🐋 挑 🐯 战
尽管取得了这些进 🐦 展，但，干细胞新药的开发和临床应 🌵 用仍然面临一些挑战包括：
制造和质量控制问题：干细胞的生产和储存 🌾 需要严格的质量控制措施，以确保 🕷 它们的安全性、有效性和一 💮 致性。
免疫排斥反应：移植的干细胞可能会被患者免疫系统排 🍀 斥，导致治疗失败。
瘤变风险：在某些情况下，干，细胞可能会转 🐬 化为 🐞 癌细胞从而导致肿瘤形成 💮 的风险。
监管障碍：干细胞 🐼 新药的监管审批过程可能漫长且复杂，需要监管机构对安全性和有效性 🐯 进 ☘ 行严格评估。
未来展望尽管面临挑战，干细胞新药仍然 🐺 被认为是治疗各种疾病的巨大潜力。随，着。制，造。技术和临床试验的不断改进预计未来几年将出现更多突破性进展干细胞新药有望 🐡 为目前无法治愈的疾病提供新的治疗选择并改善患者的生活质 🍁 量
3、中国批 🌾 准的干细胞药物
截至 2023 年 3 月，中国国 🦅 家药品监督管理局 (NMPA) 已批准以下干细胞药物：
自体干细 🌸 胞 🐦 药物
人脐带血 🌻 造血干细胞注射液
人 🌾 骨髓造血干细胞注 🦁 射 🦈 液
人脂 🐘 肪间 🐈 充质 🐎 干细胞注射液
人 🦟 牙髓间充质干细胞注射液
异体 🐝 干 🌺 细胞药物
安道友 🦄 ?（人 🐞 脐 🦢 带血造血干细胞悬液）
比奥阿莱（?人脐带血 🌿 造血干细胞注 🐼 射液）
造血干 🌿 细胞（异基因）
其他康复新?（羊胚 🌺 胎干 🐴 细 🌾 胞注射剂）
正在研发或临床试 🌿 验中的干细 🐟 胞药 🐕 物
人 🐧 胎盘间充质干细胞
人 🌳 胚胎干细胞
iPS 细 🦟 胞 💐
4、全球获批的干 🐋 细胞药物
自 🌿 体 🐅 干细胞药 🦁 物
造血干细胞移植 (HSCT)：用于治疗血液疾病和某些 💐 癌症。
间充质干细胞移 🌷 植 (MSC)：用于治疗 🌻 多种疾病，包括关节炎、神经损伤和心脏病。
异体干 🐯 细胞 🦆 药物
脐带血干 🌳 细胞移植 🐋 ：用于治疗血液疾病和某些癌症。
胎盘干细胞移植：用于治疗神经损伤和某 🐕 些心脏病。
胚胎干细胞衍生的药物：目前仍在研发中，但，有望用 🐦 于治疗多种疾病包括帕金森病和 🌺 糖尿病。
已获 🐬 批的干 🌳 细胞 🦊 药物
美国食品药 🐒 品管 🐺 理局 (FDA)
Prochymal (间充 🌿 质干细胞)：用于治疗类固醇难治性 🍁 急性移植物抗宿 🌹 主病 (GVHD)。
Holoclar (表皮干 🦄 细胞)：用于治疗严重烧伤 🐒 。
Hemacord (脐带血 🕷 干细胞)：用于治疗血液疾病和某些癌症。
欧洲药 🦅 品管理局 🍀 (EMA)
Prochymal
Holoclar
Opexa (自体 🌻 骨髓间充质干细胞)：用于治疗克 🐦 罗恩病。
ChondroCelect (软骨 🦄 细胞)：用于 🐋 治疗 🦢 软骨损伤。
日本 🌷 厚生劳 💮 动 🐦 省 (MHLW)
TiGenix (间充质干细胞)：用于治疗溃 🌼 疡性结肠炎。
JMACSGM (骨髓间充质干细胞)：用于 🦈 治疗脊髓损伤。
Stemirac (脐带血 🦄 干细胞)：用于治疗血液疾病和某些癌症。
