干细胞制剂制备管理（《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》）

1、干细胞制剂制备管理

干细胞制剂制备管理

干细胞制剂制备管理是指在受控环境下对干细胞进行分离、培养、扩增、制备和保存的过程，以确保其安全性和质量。

干细胞制剂的制备受到严格监管，法规因国家和地区而异。一些关键监管机构包括：

美国食品药品监督管理局 (FDA)

欧洲药品管理局 (EMA)

日本医药品和医疗器械管理局 (PMDA)

中国国家药品监督管理局 (NMPA)

干细胞制剂的制备通常涉及以下步骤：

1. 采集来源材料：来自骨髓、脂肪组织或其他来源的组织。

2. 分离：使用物理或化学方法分离特定类型的干细胞。

3. 培养：在优化环境中扩增干细胞。

4. 制备：根据特定用途准备干细胞制剂，例如冷冻保存或制成细胞治疗产品。

确保干细胞制剂质量至关重要，包括进行以下测试：

识别和鉴定：评估干细胞类型和表面标志。

安全测试：检测细菌、病毒和其他污染物。

功能测试：评估干细胞分化和再生能力。

制备干细胞制剂的设施必须符合以下标准：

无菌条件：防止微生物污染。

受控温度和湿度：维持干细胞生存的最佳条件。

认证设备：采用经过验证和校准的设备。

合格人员：由接受过适当培训的工作人员进行操作。

记录和文件

准确的记录对于追溯干细胞制剂的来源和历史至关重要。文档应包括：

来源材料的详细信息

制备过程和质量控制测试

批次号和过期日期

干细胞制剂的制备是一个不断改进的过程。制造商应定期审查流程并实施改进，以提高安全性和质量。

干细胞制剂的制备管理至关重要，可确保其安全性和质量。受控环境、严格的监管、质量控制措施和持续改进是确保干细胞治疗成功的重要因素。

2、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》

《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》

第一章 总则

第二章 质量控制

第一节 制剂生产

1. 来源和采收

2. 分离、培养和扩增

3. 储存和运输

4. 质量控制检测

第二节 制剂检验

1. 基本检验

2. 特征性检测

3. 安全性检测

4. 有效性检测

第三章 临床前研究

第一节 安全性评价

1. 体外毒性评价

2. 急性毒性评价

3. 亚急性毒性评价

4. 致癌性评价

5. 生殖毒性评价

6. 免疫原性评价

第二节 有效性评价

1. 药效学研究

2. 药代动力学研究

第四章 临床前研究报告

第五章 附则

3、干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)

干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）

为规范干细胞制剂的质量控制和临床前研究，确保干细胞制剂的安全性和有效性，制定本指导原则。

二、适用范围

本指导原则适用于所有用于临床应用的干细胞制剂，包括人源和非人源干细胞制剂。

三、质量控制

（一）原料控制

干细胞来源和收集方法应明确和可追溯。

原料应符合相关的标准和规范。

应进行适当的检测以评估原料的质量和安全性。

（二）制备工艺控制

制备工艺应明确和受控。

应使用验证过的设备和方法。

应进行工艺验证以确保工艺的一致性和可重复性。

（三）质量检测

细胞形态学和表型分析：评估细胞形态、大小、增殖能力和表面标记物表达。

增殖和分化能力分析：评估细胞在不同培养条件下的增殖和分化潜力。

免疫学分析：评估细胞的免疫原性，包括主要组织相容性复合物（MHC）表达和细胞因子分泌。

遗传稳定性分析：评估细胞的染色体稳定性和突变率。

致畸和致瘤性分析：评估细胞对胎儿发育和肿瘤生长的影响。

微生物检测：检测细胞中是否存在微生物污染。

（四）安全性和有效性评价

体内药理学研究：评估干细胞制剂在不同动物模型中的安全性、生物分布和药效学作用。

毒理学研究：评估干细胞制剂的全身毒性、生殖毒性和致敏性。

临床前有效性研究：评估干细胞制剂在动物模型中治疗特定疾病或损伤的效果。

四、临床前研究

（一）研究设计

研究设计应科学、伦理且符合监管要求。

应使用适当的动物模型和对照组。

研究参数，如剂量、给药途径和时间点，应经过优化和验证。

（二）数据收集和分析

应收集和分析有关安全性和有效性的所有相关数据。

数据应经过统计分析以评估干细胞制剂的效果和安全性。

（三）研究报告

研究结果应以清晰、简洁且符合监管要求的方式撰写。

报告应包括研究设计、方法、结果和结论。

制造商应建立有效的质量管理体系以确保干细胞制剂的安全性、有效性和质量一致性。

应定期对质量控制和临床前研究方法进行审查和更新。

所有干细胞制剂的临床应用应获得有关监管机构的批准。

本指导原则为试行性文件，自发布之日起施行。

4、干细胞制剂制备质量管理合格证书有哪2家

截至 2023 年 2 月，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准了以下 2 家干细胞制剂制备质量管理合格证书：

1. 山东大学齐鲁医院

2. 中国人民解放军总医院