2022上市干细胞新药（2022年干细胞新药）

1、2022上市干细胞新药

2022 年获得 FDA 批准的干细胞新药

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi)

CAR T 细胞疗法，用于治疗复发性或难治性大 B 细胞淋巴瘤

Abecma (idecabtagene vicleucel)

CAR T 细胞疗法，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤

2022 年获得 EMA 批准的干细胞新药

Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)

CAR T 细胞疗法，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤

2022 年获得中国 NMPA 批准的干细胞新药

瑞基奥仑赛

间充质干细胞疗法，用于治疗成人急性缺血性卒中

其他值得关注的干细胞新药

CTX001

CAR T 细胞疗法，用于治疗复发性或难治性 T 细胞淋巴瘤 (正在进行 III 期临床试验)

SCARA

间充质干细胞疗法，用于治疗急性呼吸窘迫综合征 (ARDS) (正在进行 III 期临床试验)

ALLO316

CAR T 细胞疗法，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤 (正在进行 III 期临床试验)

请注意，并非所有干细胞新药都适合所有患者，并且正在进行持续的研究以确定其最佳用途和疗效。

2、2022年干细胞新药

2022 年获批的干细胞新药

视力丧失:

祖细胞来源的视网膜色素上皮细胞悬液 (RPE)

血红蛋白病:

输血依赖型β地中海贫血和镰状细胞病的基因修饰造血干细胞

等待 FDA 批准的干细胞新药:

心力衰竭:

同种异体心脏祖细胞

严重脊髓损伤:

iPS 来源的神经祖细胞

帕金森病:

胚胎干细胞来源的多巴胺能神经元

1 型糖尿病:

人类胚胎干细胞来源的胰岛β细胞

多发性硬化症:

同种异体间充质干细胞

上市前试验中正在研究的干细胞新药:

神经退行性疾病:

干细胞来源的星形胶质细胞、神经元和胶质前体细胞

CART 细胞、肿瘤浸润淋巴细胞和自然杀伤细胞

免疫系统疾病:

间充质干细胞和外泌体

再生医疗:

骨骼、软骨和心脏组织的干细胞来源

值得注意的事项:

这些药物仍处于临床开发阶段，其长期安全性和有效性尚未得到充分确定。

干细胞新药的发展是一个快速发展的领域，预计未来几年将有更多获批和正在研究的药物。

干细胞治疗的监管环境也在不断演变，以确保患者安全和药物开发的透明度。

3、2020干细胞药物

2020 年干细胞药物

2020 年，干细胞疗法领域取得了重大进展，许多新疗法获得批准或正在进行临床试验。以下是 2020 年一些最重要的干细胞药物：

自体干细胞治疗：

CART 疗法 (Yescarta、Kymriah)：针对 B 细胞白血病和淋巴瘤的个性化免疫疗法，利用患者自己的 T 细胞进行改造，使其能够识别并攻击癌细胞。

间充质干细胞 (MSC)：从骨髓、脂肪组织和其他组织中提取的多能干细胞，具有抗炎和免疫调节特性。用于治疗一系列疾病，包括关节炎、克罗恩病和 COVID19 感染。

异体干细胞治疗：

脐带血干细胞移植：用于治疗白血病、淋巴瘤和其他血液病。脐带血是出生时收集的，含有丰富的造血干细胞。

外周血干细胞移植：用于治疗骨髓衰竭综合征、再生障碍性贫血和某些类型的癌症。外周血干细胞是从捐赠者的外周血中收集的。

新批准的干细胞药物：

欧卡西他 (Skysona)：用于治疗急性移植物抗宿主病 (aGVHD) 的异体 MSC。

PTX35：用于治疗晚期结直肠癌的个性化疫苗，利用患者自体树突细胞激活免疫系统。

正在进行的临床试验：

干细胞疗法用于治疗神经退行性疾病：研究正在探索干细胞在治疗阿尔茨海默病、帕金森病和多发性硬化症等疾病中的潜力。

3D 生物打印干细胞支架：正在开发使用 3D 打印技术制造复杂组织支架，以促进干细胞生长和分化。

干细胞再生医学：研究正在开发使用干细胞再生受损或退化的组织，例如心肌、神经组织和软骨。

2020 年在干细胞药物领域取得的进展为治疗各种疾病提供了新的希望。随着研究和临床试验的持续进行，预计未来几年干细胞疗法将发挥越来越重要的作用。

4、6款干细胞新药试验

6 款干细胞新药试验

1. Mesoblast 的 REX001 用于急性心力衰竭

II 期试验正在评估 REX001 对射血分数降低急性心力衰竭患者的影响。

2. Orchard Therapeutics 的 OTL101 用于 ADA 缺乏症

该 III 期试验正在研究 OTL101 治疗 ADA 缺乏症患者的疗效和安全性。

3. Stempeutics 的 Stempeucel? 用于慢性阻塞性肺疾病 (COPD)

II 期试验正在评估 Stempeucel? 对 COPD 患者肺功能的影响。

4. Vericel 的 Epicel?用于大面积烧伤

III 期试验正在评估 Epicel? 治疗大面积烧伤患者的疗效和安全性。

5. Kite Pharma 的 Yescarta? 用于难治性淋巴瘤

II 期试验正在评估 Yescarta? 治疗复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 患者的疗效和安全性。

6. bluebird bio 的 LentiGlobin 用于镰状细胞病

III 期试验正在评估 LentiGlobin 对镰状细胞病患者的疗效和安全性。