2019造血干细胞（2020年造血干细胞移植新闻）
- 作者: 胡芊洛
- 来源: 投稿
- 2024-12-11
1、2019造血干细胞
2019 造血干细胞进展
临床进展异基因造血干细胞移植 (alloHSCT) 用于急性髓系白血病 (AML)：
患者接受较低强度的预处理，对缓解后的 AML 患者进行异基因移植。
这项研究表明，这种方法可以显着改善 AML 患者的预后。
自体造血干细胞移植 (autoHSCT) 用于多发性骨髓瘤：
患者使用含硼替佐米的强化方案进行化疗，并进行自体移植。
这项研究显示出高缓解率和长生存期。
CART 细胞疗法用于 B 细胞淋巴瘤：
患者接受 CART 细胞输注，该细胞经过改造以靶向 B 细胞抗原。
这项疗法已被证明在复发性或难治性 B 细胞淋巴瘤患者中有效。
研究进展造血干细胞的表观遗传调控：
研究人员发现了控制造血干细胞自我更新和分化的表观遗传机制。
这些发现可以导致新的治疗策略来改善造血干细胞移植的结果。
造血干细胞的基因编辑：
研究人员使用 CRISPRCas9 基因编辑技术来更正造血干细胞中的遗传缺陷。
这项技术具有在未来治疗血液疾病中使用造血干细胞的潜力。
造血干细胞的细胞培养：
开发了在体外培养和扩展造血干细胞的新方法。
这些方法可以增加用于移植的造血干细胞的数量和质量。
其他进展造血干细胞捐献登记的扩大：
推出了新举措来增加造血干细胞捐献者的数量，以满足不断增长的患者需求。
造血干细胞移植的标准化：
制定了新准则以标准化造血干细胞移植程序，以提高患者的安全性性和结果。
患者教育和支持：
增加了对造血干细胞移植患者及其家人的教育和支持资源。
2、2020年造血干细胞移植新闻
2020 年造血干细胞移植新闻
1. CART 细胞疗法取得突破性进展
诺华宣布其 CART 细胞疗法 Tisagenlecleucel（Kymriah）获得美国 FDA 批准，用于治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤。
吉利德科学公司报告了其 CART 细胞疗法 Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的积极数据，显示其在治疗复发或难治性大细胞淋巴瘤方面具有长期疗效。
2. 异基因造血干细胞移植技术改进
研究人员开发了一种新的方法，可以通过减少移植后感染的风险来改善异基因造血干细胞移植的疗效。
新技术允许医生使用捐献者的部分匹配干细胞进行移植，从而扩大了可用于移植的干细胞库。
3. 脐带血移植治疗镰状细胞疾病的潜力
研究表明，脐带血移植可以成功治疗镰状细胞疾病，这是一种严重的血细胞疾病。
脐带血移植为患有这种疾病的患者提供了新的治疗选择，尤其是在没有 HLA 相容供体的患者中。
4. 造血干细胞移植后的免疫重建
科学家们正在探索新的方法来改善造血干细胞移植后的免疫重建，这对于预防感染和移植物抗宿主病 (GvHD) 至关重要。
研究集中在使用调节性 T 细胞和免疫检查点抑制剂等疗法来促进免疫耐受。
5. 造血干细胞移植的创新研究
研究人员正在调查使用基因编辑技术来治疗造血干细胞疾病，例如镰状细胞疾病和地中海贫血。
新兴疗法专注于使用诱导多能干细胞 (iPSC) 来生成患者特异性干细胞，可用于自体移植。
6. COVID19 对造血干细胞移植的影响
COVID19 大流行对造血干细胞移植产生了重大影响，导致移植数量减少和移植后并发症增加。
研究人员正在调查病毒对移植患者的短期和长期影响，并制订战略以减轻这些影响。
3、造血干细胞研究进展
造血干细胞研究进展
造血干细胞 (HSC) 是能够产生所有类型血细胞的原始和自我更新的细胞。研究 HSC 对理解白血病等血液疾病的发病机制至关重要，并为开发新的治疗方法提供了希望。
最近的突破
单细胞分析： 单细胞 RNA 测序和流式细胞仪分析等技术使研究人员能够识别和表征 HSC 异质性。这有助于揭示 HSC 功能和分化的分子机制。
HSC 克隆动态： 克隆追踪研究表明，HSC 并非静态种群，而是随着时间的推移不断更新和分化。了解这些动态对于理解 HSC 宿主再生的作用很重要。
表观遗传调控： 研究表明，表观遗传修饰在 HSC 自我更新和分化中起着关键作用。鉴定和操纵这些修饰可以提供治疗性干预的新策略。
异种移植模型： 在小鼠模型中建立人类 HSC 移植物已使研究人员能够研究 HSC 在人类生理和疾病环境中的行为。
免疫调控： HSC 与免疫系统之间存在密切的相互作用。了解这些相互作用对于开发针对免疫相关疾病的疗法至关重要。
临床应用造血干细胞移植 (HSCT)： HSCT 用于治疗各种血液和淋巴疾病，例如白血病和淋巴瘤。对 HSC 生物学的深入了解有助于改善移植结果。
再生医学： HSC 可用于再生受损或丧失功能的组织，例如心脏和神经系统。研究正在探索利用 HSC 进行组织修复的可能性。
药物开发： 针对 HSC 特异性分子的药物正在开发中，用于治疗血液疾病和其他疾病。
未来方向造血干细胞研究正在迅速发展，重点如下：
进一步了解 HSC 异质性和动态性。
阐明表观遗传和转录调控在 HSC 功能中的作用。
开发基于 HSC 的新型治疗方法，用于血液疾病和其他疾病。
优化异种移植模型以研究 HSC 在人类生理中的行为。
对造血干细胞生物学的持续研究有望为血液疾病和其他严重疾病提供新的见解和治疗方法。
4、造血干细胞研究历程
造血干细胞研究历程
早期发现（19世纪末）：
1868年，Ernest Haeckel 提出所有动物的胚胎均由“祖细胞”分化而来。
1878年，Karl Ernst von Baer 描述了鸡胚中的“血岛”。
造血干细胞的鉴定（20世纪中期）：
1954年，Ernest McCulloch 和 James Till 发现小鼠骨髓中存在能产生所有血细胞类型的细胞。
他们将这些细胞称为“脾脏集落形成细胞”（CFUS）。
单克隆抗体的应用（20世纪70年代）：
1975年，Zavos 和 Waksman 发现了识别小鼠造血干细胞的单克隆抗体 Thy1。
这使得对造血干细胞进行更精确的研究成为可能。
干细胞移植（20世纪80年代）：
1981年，Thomas Starzl 进行首次全骨髓移植，使用相同单卵双生子作为供体。
1988年，Donnall Thomas 荣获诺贝尔生理学或医学奖，表彰其在骨髓移植领域的开创性工作。
干细胞基因组研究（20世纪90年代）：
1997年，国际人类基因组计划启动，旨在测绘人类基因组。
造血干细胞基因组研究有助于识别影响造血干细胞发育和功能的基因。
诱导多能干细胞（iPSC）的发现（21世纪初）：
2006年，山中伸弥和汤姆森团队分别开发了将体细胞重编程为诱导多能干细胞 (iPSC) 的技术。
iPSC 可用于研究造血干细胞疾病和开发个性化治疗方法。
造血干细胞临床研究（21世纪）：
2013年，第一个基因纠正的造血干细胞移植用于治疗镰状细胞病。
2017年，第一个 CART 细胞疗法获得 FDA 批准，用于治疗 B 细胞急性淋巴细胞白血病。
当前趋势和未来方向：
造血干细胞功能的分子和遗传调控研究。
开发新的造血干细胞来源，例如胚胎干细胞和 iPSC。
改善造血干细胞移植技术，减少并发症和改善患者预后。
利用基因编辑技术纠正造血干细胞疾病和开发新型疗法。
