中国 🐝 干细胞药物受理（干细胞药物 进入 NDA 受理 🕊 ）

1、中国干细胞药物受 🐠 理

什么是 💮 干细胞药物？

干细胞药物是一种使用干 🐕 细胞或干细胞衍生物来治疗疾病的治疗方法干细胞 🐅 。具有自我更新和分化成不同类型细胞的能力使，其。成为多种疾病和损伤的潜在治疗方法

中 🐵 国干细 🌸 胞药物受理情 🐎 况

在中 🐶 国，干细胞药物的 🐦 受理和监 🦊 管由国家药品监督管理局（NMPA）负责。NMPA制，定。了严格的监管框架以确保干细胞药物的安全性和有效性

干细 🌼 胞药物受 🦁 理审批流 💐 程

干细 🪴 胞药物受理审批流程涉及以下步骤：

临床前研究：在人身上进行研究之前 🐎 ，必须进行动物研究和体外研究 🐠 。

临床试验：在受试者身上进行临床试 🐯 验，以评估安全性、有效性和剂量。

新药申请（NDA）：向NMPA提 🐒 交NDA，其中包含 ☘ 所有临床前和 🐎 临床研究数据。

审批审：NMPA查NDA并 🦋 做出 🐝 批准决 🌹 定。

批 🐝 准的干细胞药物 🕊

截至目前，NMPA已批准了以下干细胞药物用于特定适 🌳 应症：

脐带血造血干细胞：用于治疗白血病、淋巴瘤和骨 🐈 髓衰竭综合 🌷 征。

间充质干细胞（MSCs）：用于治疗骨关节炎骨质、疏松症和心 🍁 肌梗死。

神经干细胞：用于治疗缺血性中风、阿 🌳 尔茨海默病和帕金森病。

正在 🐼 评估的干细 🐕 胞药物

还有许多干细胞药物正在中 🦁 国进行临床试 🌷 验，包括用于以下适应症的药物：

脊 🌼 髓损 🍁 伤

角膜损 🐠 伤

趋势和未 🐳 来 🕷 展望

干细胞药物在中国是一个快速发展的领域。随着研究的进展和监管框 ☘ 架的完善，预。计未来将批准更多干细胞药 🦅 物用于各种疾病

2、干细 🐕 胞 🌳 药物 进入 NDA 受理

干 🐱 细胞药物进入 NDA 受理

干细胞药物已进入新药申请 (NDA) 受理阶段，标志着该药物开发的一个重要里 🌻 程碑。

什 🐕 么 🐼 是干细胞药 🪴 物？

干细胞药物是利用干细胞制成的治疗 🐕 性物质干 🪴 细胞，具有自我更新和分化为多种细胞类型的潜力。这，些药物可用于治疗 🌿 一系列疾病包括神经退行性疾病、心。脏病和癌症

NDA 受 🦁 理 🐅

NDA 是向食品药品监督管 ☘ 理 🐝 局 (FDA) 提交的全面申请，用于寻求新药的批准。NDA 中，包。含有 🌲 关药物的安全性和有效性的详细数据以及制造和质量控制信息

FDA 将审查 NDA 并评估药物的安全性和有效性。该过 🕸 程通常需要几个月的时间有时，还。需 💐 要其他信息 🐈 或研究如果 FDA 认，为。该药物满足批准标准它将发出批准信

干细胞药物进入 NDA 受理阶段是一个重大的进展，表明该药物有望获得批准并用于治疗患者。这，对于干细胞治疗。领域来说是一个激动人心的时刻因为它为多 🦁 种疾病提供了新的治疗选择

干细胞药物的批准可能会对医学产生重 🌲 大影响，为患有严重疾病的患者提供新的治疗选择。这可能会，减，少医疗。成本改善患者的预后并为 🐞 医学研究开辟新途径

3、干细胞药 🐶 物可以治疗哪 ☘ 些疾病

干细胞药物具 🐘 有治疗多种疾病的潜力，包括：

血液 🍀 疾病：

镰状细胞 🐕 贫 🐬 血 🌼

地 🍀 中 🌾 海贫 🪴 血

血 🕸 小板减少症

心血管疾病 🍁 ：

心肌 🌹 梗塞 🐴

心 🐠 力 💮 衰 🪴 竭

外 ☘ 周动脉疾病

神经 🐡 系统 🍁 疾病 💮 ：

帕金 🐬 森 💮 病 🌼

阿 🌳 尔 🦉 茨海默 🦈 病

脊髓损 🌻 伤

肌肉 🪴 骨骼疾病：

骨关 🕊 节炎 ☘

类 🐱 风湿关节炎

骨质 🐺 疏 🕊 松 🐝 症

肌 🐋 肉萎缩 🍀

其他 🦄 疾病 🍁 ：

自身 🌴 免 🕷 疫 🕸 疾病

正在研究的 🌷 其他潜在应用：

组织 🐝 再生

增强免疫力 🦈

改 🐬 善 🌳 视 🐦 力和听力

治 🐝 疗癌症 🦅

需要注意的是，干，细胞药物仍处于研究阶段并非 🌴 所有疾病都可以通过干细胞疗法有效治疗。还需要 🐕 。进行更多的研究来确定干细胞疗法的安全性和有 🐕 效性

4、中 🍀 国批准的干细胞药物

2023年中国 🦈 国家药品监督管理局（NMPA）批准的干细胞药物 🦉 ：

瑞基奥仑赛 🌷 注射液（GMSC）：用于治疗再生障碍性贫 🌳 血

干细胞悬液 🐎 （UCB）：用于治疗儿童脑性瘫痪

间充质干 🌲 细胞移植（BMMSC）：用于治疗局部 🌷 晚期 🐝 乳腺癌

此前批准的干 🍁 细胞药物：

达伯舒（纳武利尤单抗）：一种免疫治疗药物，可，用于释放免疫系统对抗某些类型的癌症包括黑色素 🌹 瘤、肺癌和膀胱癌达 🐯 伯舒。含有称为肿瘤 🕷 浸润淋巴细胞的 (TIL) 干。细胞

吉列雅（伊布替尼）：一种靶向治疗药 🌻 物，可用于治 💐 疗某些类型的慢性淋巴细 🦋 胞白血病 (CLL) 和套细胞淋巴瘤吉列雅 (MCL)。含有称为嵌合抗原受体细胞的 (CAR) T 干细胞。

Yescarta（axicabtagene ciloleucel）：一种 CAR T 细 🪴 胞疗法，用于治疗复发或 ☘ 难治性弥漫性大细胞 B 淋巴瘤 (DLBCL)。

Kymriah（tisagenlecleucel）：另一种 CAR T 细胞疗法，用于治疗复发或难治性细胞 B 急性淋巴细胞白血病 🐧 (ALL)。

Tecartus（brexucabtagene autoleucel）：一种靶向 CD19 的 CAR T 细 🦉 胞疗法，用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤 (MCL)。

正 🍁 在研 🐦 发中的干 ☘ 细胞药物：

BMMSC：用于治 🐯 疗心脏病、中、风糖尿病和关节炎 🌹 。

UCB：用于 🍁 治疗神经系统疾病，如帕 🐞 金森病和阿尔茨海默病。

胚胎干细胞：用于治疗各种疾病，包括脊髓损伤、心脏病和 🦉 帕金森病 🐯 。