干细 🍁 胞应用标准最新（干细胞通用要求2019）
- 作者: 张可安
- 来源: 投稿
- 2025-03-27
1、干细胞应 🌹 用标准最新
干细胞 🐴 应用标 🐝 准最新更新（2023 年）
I. 临 🐒 床应用标准
批准的治疗 💐 领域：
血液系统 🦟 疾病，如白血病 🐳 、淋巴 🐈 瘤
心血管疾病，如心肌梗死 🌷 心、力衰竭
神经系 🐦 统 🌲 疾病，如帕金森病、阿尔茨海默病 🐡
骨科疾病，如骨关 🦆 节炎骨、质疏 🐕 松症
皮肤疾病，如烧伤 🐞 、慢性溃 🌲 疡 🐅
临 🌳 床试 🐟 验要求 🐯 ：
I/II 期试验：评估安 🦅 全性和有效性，确定 🌼 最佳剂量和给药方案
III 期试验：以安慰 🐡 剂对照随机试验的方式进行，评 🐞 估疗效和长期安全性
IV 期试验：上 🪴 市 🌺 后监测，收 🦉 集真实世界数据
II. 制造标 🪴 准
细胞 🐎 分 🌳 离 🌵 和培养：
成体干细 🌺 胞：从骨髓、脂、肪组织脐带 🌹 血中提取
胚胎干细胞：来自胚胎内 🦋 细胞团
诱导多能干细胞 🌷 （iPSC）：将体细 🌲 胞重新编 🌳 程为胚胎样干细胞
质 🕷 量 🐋 控制 🐘 ：
细 🌻 胞身份验证，确保细胞类型正确
无 🐬 菌检 🐡 测和污染物检 🦢 测
细胞活力和增 🐋 殖 🌺 率评估
III. 给 🌻 药标 🐼 准
给药 🦈 途 🕷 径 🐞 ：
静 🐞 脉注 🐘 射 🦆
局部 🐟 注 🐼 射 🌴
骨 🐕 髓 🦁 移植 🍀
剂 🐧 量和频 🐈 率：
根据疾病类型、患者状况和临床试验数 🌾 据确定
IV. 安 🌹 全 🌷 监测
不良事件监测 🌾 ：
急性 🐬 （输液相关反应、感染）
中期（肿瘤形成、免疫 🐵 反应）
长期（晚 🐺 期副作用）
长期 🐦 随 🐛 访 🐯 ：
评 🦁 估疗 🐵 效 🐒 维持和安全性
V. 法规和 🐧 伦理 🦆
监管机 🐛 构：
美国食品药品 🌳 监 🌵 督 🐳 管理局（FDA）
欧洲药品 💮 管理局 🐦 （EMA）
日本药 🌳 品和医疗器械管理局（PMDA）
伦 🐠 理 🦟 准则 🐺 ：
患者知情同 🐞 意
胚胎干细胞使用的道德 🕷 考虑
干细胞 🌸 操作 🌹 和研 🌲 究的透明度
更 🐳 新 🐝 内 🦈 容：
加入了 iPSC 作 🦋 为干细 🦢 胞来 🐦 源
更新了临床应用领域的 🐛 最新进 🦊 展
强调了安全监测和长期随访 🐠 的重要性
增加了法规和 🐧 伦理方面的最 🍀 新信息
免责声明：此更新仅供参考，不应取 🌹 代与医疗保健专业人士的咨询。干。细 🌵 ，胞应。用标准可能会随着科学研究和监管决策的不断 🐈 变化而更新在做出任何治疗决定之前请务必咨询合格的医生
2、干细胞通 🐱 用要求2019
干细 🐡 胞通用要 🐦 求 (2019)
定义干细胞是具有 🐝 自我更新和分化成多种细胞 🦊 类型的潜在能力的未分化细胞。
要求细胞系 🌺 特 🌴 征
必须是未分化的，表现出干 🐵 细 🐝 胞 🌸 特有的形态和表面标记物。
必须具有自我 🌼 更新能力 🌵 能，够在体外持续培养并保持其未分化状态。
必须具有多向分化能力能，够分化 🌹 成代表被激活组织的多种细胞类型。
细胞培养必须在 Good Manufacturing Practices（GMP）认证的设 🌲 施中培养。
培 🐝 养基必须是 🐝 无 🌼 血清且无 животного происхождения的。
必 🐝 须监测细胞生长、活力和分化能力。
质量控制必须定期进行细胞 🐺 形态学观察、免疫 🦋 表型分 🌸 析和分化试验。
必须进 🐺 行微生物和真菌 🌲 污染检 🌼 测。
必 🐠 须对培养基和试剂进行 🦟 内毒素检测 🐼 。
安全考虑必须评估肿瘤形成 🦈 潜力，包括体外实验和动物实验。
必须监 🌳 测增殖和分化行为，以排除任何基因组不稳定性或突变。
必须进行病毒和病 🦅 原 🐅 体 🐝 检测。
文件必须提供详细的培养规程、质量控制数据和安全评估 🌼 结果。
必须提 🦟 供细胞系历史、鉴定和特征的文档。
附加要求（用于临床 🐶 应用）
必 🌸 须获得监管机构的批准，例如美国食品药品监督管理局或 🌾 欧洲药品管 🌷 理局。
必 💐 须符合临 🌺 床试验的良好 🐋 实践 (GCP)。
必须建 🦆 立受体患者的配型 ☘ 系 🐒 统。
必须制定不良事件 🦄 和严重不良事件的报告程序。
其他考虑鼓 🦈 励研究人员使用 ESCR（干细胞研究和临床翻译促进联盟）等组织 🐧 制定的指南。
在开发和应用干细胞治疗方法时，需要考虑伦理和社会影响 🌷 。
3、干 🐘 细 🐴 胞应用标准最新规定
干细 🕸 胞应 🦉 用标准最新规定
第 🐳 202211 号 🐕 公告
卫生部关于 🐒 印发《人胚胎干细胞临床研究和 🐘 转化应用 🦆 管理办法（试行）》的公告
为规范人胚胎干细胞临床研 🐎 究和转化应用，保，障，受试者和社会公众安全促进人胚胎干细胞研究和转化应用健康发展按照《中华人民共和国人类辅助生殖技术管理办法》的规，定《制定人胚胎干细胞临床研究和转化应用管 🌹 理办法试（行）》。现，予印 🐒 发自 2023 年 3 月 1 日。起施行
第 🐛 一章 总则 🐴
第二章 申 🌹 办 🌴 机构和研 🦆 究者
第三章 🍀 受 🐈 试 🌻 者
第四章 🦋 研究 🐶 计划 🦉
第五章 伦理 🐅 审查 🍁
第六章 干 🌵 细 🌷 胞制备和 ☘ 管理
第七章 临床 💐 研究
第八章 转化应用 🐵
第九章 🌳 安全管理
第十章 🦋 质量 🕸 管 🦅 理
第十一 🍀 章 🌷 监督 🌷 管理
第十 💐 二章 法 🐳 律责任 🐦
附则主要修订 🕸 内 🌾 容：
1.明确了人胚胎干细胞临床研究 🐦 和转化应用的定义和范围。
2.规范了申办机构、研究者和伦理审查机构的资质和 🦢 职责。
3.明确了受试者的权 🌲 利和保护措施。
4.强 🐴 化了研究 🦈 计划的制定和管理要求。
5.加强了人胚胎干细 🍀 胞制备和管理的全过程监管。
6.细化了临床研究的流程和要求 🌷 。
7.新增了转化应用的内容，规范了人胚胎干细胞转化应用的路径和要 🦈 求。
8.强化了安全管理和质量管 🕷 理要求 🦋 。
9.明确了卫生行政部门、伦理审查机构和申 🐴 办机构的监督管理职责。
10.明确了违反本管理 🐳 办 🦢 法的法 🌸 律责任。
特 🌲 别 🌸 提 🦋 示：
本管理办法适用 🐡 于利用人胚胎干细胞开展的临床研究和转化应用干细胞。制备临床研究和转化应用 🌷 应、当。符合国家有关法 🐧 规和行业标准
相关机构和 🌹 人员应当严格遵守本管理办法，保障 🌹 人胚胎干细胞临床研究和转化应用的安全性、有效性和规范性。
4、干细 🐎 胞应 🕊 用标准最新研究
干细胞应 🦆 用 🌳 标准的最 🐺 新研究
干细 🐳 胞的定义和分类 🐘
干细胞是一种未分 🐞 化或部分分化的细胞，具有自我 🌺 更新和分化成多种细胞 🌴 类型的潜力。
干 🪴 细胞可分为：
胚胎干 🐡 细胞（ESC）：源自囊胚期胚胎。
诱 🍀 导多能干细 🕸 胞（iPSC）：通过重编程成人 🐡 体细胞产生。
成体干细胞：存在于特定 🐯 组 🌺 织或器官中。
干细胞应 🦢 用标准
干细 🌾 胞应用于临床治疗需要 🦍 符合以下标准：
安全性和有效性：干细胞治疗必须安全有效。应进行严格的 🐴 临床试验以评 🐦 估治疗的安全性有效性和、长。期影响
质量控制 🐝 ：干细胞制 🐶 剂必须经过严格的质量控制，以确保其纯度、活力和安全性。
伦理考量：干细胞研究和应用应 🦆 符合伦理规范，涉及胚胎干细胞 🕷 时尤其如此。
标准化：干细胞制备和应用应按照标准化规程进行 🦋 ，以确保治疗的一致性和可重 🍁 复性。
法规：干细胞治疗应 🌹 受到适当法规的监管，以保护患者安全并确保公共利益 🐺 。
最 🐠 新研 🌺 究进展
近年来，干细 🌺 胞应用标准研究取得了重大 🐺 进展：
国际标准化组织（ISO）指南： ISO 已制定了一系列指南，规定了干细胞制备、表征和 🌷 应用的标准。
美国食品药品监督管理局（FDA）指导原则 🦁 ： FDA 发布了指导原则了，干细胞治疗临床开 🌷 发的监管要求。
欧洲 🦢 药品管理局（EMA）指南： EMA 颁布了欧盟干细胞治疗产品 🐼 的指南，包括质量 🕷 、安全和有效性方面。
日本厚生劳动省指南日本厚生劳动省： 制定了干细胞 🐧 治疗研究的指南，包括伦理审查和患者同意 🐘 方面的规定。
未来展望干 🦆 细 🐠 胞应用标 🐳 准的研究正在持续进行，重点关注以下领域：
开发新 💐 的 🐞 干细胞表 🐞 征技术。
提高干细 🐱 胞治疗的安 🐠 全 🦍 性。
建立更 🌾 好的干细胞储存和输送方法。
探索干细 🦅 胞治疗 🦋 新适应症 🦄 的可能性。
通过不断 🌸 的研究和标准化的完善，干细胞应用将更加安全、有，效和可及为多种疾病提供 🍀 潜在的治疗选择。
