干细胞临床前研究目录（2020干细胞临床研究备案项目）

1、干细胞临床前研究目录

干细胞临床前研究目录

I. 安全性评估

细胞特征和表型

细胞形态学和免疫表型

分化潜能和增殖率

遗传稳定性和表观遗传特征

体外毒性评估

细胞毒性试验

过敏反应试验

肿瘤形成试验

体内毒性评估

急性毒性研究

亚慢性毒性研究

生殖毒性研究

II. 功能评估

体外功能评估

分化诱导和分化效率

功能性检测（例如：分泌、迁移）

体内功能评估

动物模型研究

病理组织学和成像分析

生理功能测试

III. 机制研究

作用机制研究

细胞信号传导途径

基因表达调控

生物分布和归巢研究

定位和滞留追踪

生物分布和代谢研究

IV. 工艺优化和规模化生产

培养条件优化

培养基成分和培养参数

规模化生产工艺开发

质量控制和表征

细胞特性和表型的稳定性

安全性和功能评估

V. 其他考虑因素

监管要求

道德和法律问题

临床翻译计划

2、2020干细胞临床研究备案项目

2020干细胞临床研究备案项目

项目类型： 临床研究

备案编号：

研究 人来源间充质干细胞治疗膝骨性关节炎的临床研究

研究单位： X 医院

主要研究者： XX

协作单位： Y 医院

研究目的：

评估人来源间充质干细胞治疗膝骨性关节炎的安全性、有效性和耐受性。

探索人来源间充质干细胞治疗膝骨性关节炎的最佳治疗方案。

研究设计：

单盲、随机、对照试验

受试者将被随机分为两组，一组接受间充质干细胞治疗，另一组接受安慰剂治疗。

主要终点：膝盖疼痛、功能和软骨再生程度。

纳入标准：

年龄在4070岁之间

膝骨性关节炎诊断明确

膝盖疼痛VAS评分≥4分

排除标准：

炎性关节炎或自身免疫性疾病

严重的全身性疾病或感染

正在接受免疫抑制剂治疗

研究方案：

受试者将接受基线评估，包括病史、体格检查和影像学检查。

治疗组受试者将接受间充质干细胞注射，安慰剂组受试者将接受生理盐水注射。

受试者将在治疗后1个月、3个月、6个月和12个月进行随访。

预期结果：

人来源间充质干细胞治疗膝骨性关节炎具有安全性、有效性和耐受性。

间充质干细胞治疗可改善膝盖疼痛、功能和软骨再生程度。

研究结果将有助于确定人来源间充质干细胞治疗膝骨性关节炎的最佳治疗方案。

研究时长： 24个月

3、干细胞临床研究管理办法(试行)

中华人民共和国卫生部令第77号

干细胞临床研究管理办法(试行)

2015年5月18日发布

2015年7月1日起实施

第一章 总 则

第一条 为规范干细胞临床研究，保障受试者安全和权益，推动干细胞研究和应用的健康发展，制定本办法。

第二条 本办法适用于在中华人民共和国境内开展的涉及人体受试者的人类干细胞临床研究。

第三条 卫生行政部门负责干细胞临床研究的监督管理。

第四条 干细胞临床研究应当遵循科学、伦理、安全和保密原则。

第五条 干细胞临床研究机构应当具备相应的设施、人员和技术能力。

第二章 伦理审查

第六条 干细胞临床研究应当经过独立伦理委员会伦理审查。伦理委员会应当由具有医学、伦理、法律等相关背景的专家组成。

第七条 伦理委员会应当审查干细胞临床研究方案的科学性、伦理性、安全性、保密性和受试者知情同意等内容。

第八条 伦理委员会应当在收到干细胞临床研究申请后15个工作日内做出审查结论。

第三章 审批

第九条 干细胞临床研究方案应当经伦理委员会审查通过后，方可向卫生行政部门提出审批申请。

第十条 卫生行政部门应当在收到干细胞临床研究审批申请后30个工作日内做出审批决定。

第十一条 卫生行政部门在审批干细胞临床研究方案时，应当重点审查以下内容：

（一）研究方案的科学性、伦理性、安全性；

（二）受试者的知情同意；

（三）伦理委员会审查意见；

（四）研究机构的设施、人员和技术能力。

第十二条 卫生行政部门对审批通过的干细胞临床研究项目应当进行监督管理，必要时可以进行现场检查。

第四章 研究实施

第十三条 干细胞临床研究机构应当按照经审批的干细胞临床研究方案进行研究。

第十四条 干细胞临床研究机构应当建立完善的受试者管理和安全保障体系，及时监测受试者健康状况，出现不良事件时应当及时采取措施并报告卫生行政部门。

第十五条 干细胞临床研究机构应当对受试者进行知情同意，并取得受试者的书面同意。

第十六条 受试者有权在任何时间退出干细胞临床研究，并有权获得退出后的相关信息。

第五章 监督管理

第十七条 卫生行政部门应当建立健全干细胞临床研究监督管理制度，定期检查干细胞临床研究机构的研究实施情况，并对违法违规行为依法进行查处。

第十八条 干细胞临床研究机构应当保存干细胞临床研究的原始资料，备查不低于15年。

第十九条 干细胞临床研究结果应当及时向受试者、卫生行政部门和伦理委员会报告。

第二十条 卫生行政部门应当建立干细胞临床研究信息共享平台，及时向公众发布相关信息。

第六章 法律责任

第二十一条 违反本办法规定，有下列情形之一的，由卫生行政部门责令改正，给予警告；情节严重的，吊销其干细胞临床研究资质：

（一）未经伦理委员会审查或者未经卫生行政部门审批，擅自开展干细胞临床研究的；

（二）违反干细胞临床研究方案进行研究的；

（三）未建立完善的受试者管理和安全保障体系，无法保障受试者安全的；

（四）未取得受试者知情同意的；

（五）未及时监测受试者健康状况，出现不良事件时未及时采取措施并报告卫生行政部门的；

（六）未保存干细胞临床研究原始资料或者保存时间不足15年的；

（七）未及时向受试者、卫生行政部门和伦理委员会报告干细胞临床研究结果的；

（八）拒绝接受卫生行政部门监督检查的。

第二十二条 从事干细胞临床研究的人员，违反本办法规定，情节严重的，由卫生行政部门给予警告或者责令暂停执业；构成犯罪的，依法追究刑事责任。

第七章 附 则

第二十三条 本办法自2015年7月1日起实施。

4、干细胞临床前研究目录是什么

干细胞临床前研究目录

一、干细胞来源

胚胎干细胞（ESCs）

人诱导多能干细胞（hiPSCs）

间充质干细胞（MSCs）

神经干细胞（NSCs）

造血干细胞（HSCs）

二、研究模型

体外细胞培养

体内动物模型

人类组织样本

三、评估方法

增殖和分化：

克隆形成试验

流式细胞术

免疫组织化学

安全性和毒性：

肿瘤形成试验

急性毒性试验

免疫原性评估

功能评估：

特定组织或疾病模型

行为测试

影像学检查

再生医学

疾病建模

药物开发

个性化医疗

五、监管指南

美国食品药品监督管理局（FDA）

欧洲药品管理局（EMA）

日本厚生劳动省（MHLW）

六、其他重要考虑因素

研究伦理

质量控制

数据管理

知识产权