干细胞制剂质量规范（《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》）
- 作者: 杨政然
- 来源: 投稿
- 2024-12-11
1、干细胞制剂质量规范
干细胞制剂质量规范
目的本规范规定了干细胞制剂生产、质量控制和质量保证的要求，以确保制剂的安全性和有效性。
范围本规范适用于所有干细胞制剂，包括胚胎干细胞、诱导多能干细胞、成体干细胞和干细胞衍生物。
定义干细胞：具有自我更新和多分化潜能的细胞。
干细胞制剂：体外扩增或分化的干细胞，用于治疗或研究目的。
生产：包括干细胞的培养、扩增、处理和制备。
质量控制：对干细胞制剂进行测试和分析，以确保其符合规格。
质量保证：维持生产、质量控制和法规遵从度的系统和过程。
生产原料：干细胞应来自合格的来源，并在符合 GMP 要求的条件下培养。
培养基和添加剂：培养基和添加剂应符合 GMP 要求，并经过验证为不含动物来源成分或传染性因子。
培养条件：培养条件应受到严格控制，包括温度、湿度、pH 值和气体浓度。
过程验证：生产过程应经过验证，以确保一致性、安全性、功效和无污染。
细胞计数和活力：定期监测细胞计数和活力，以确保制剂的质量和稳定性。
质量控制微生物检测：干细胞制剂应进行微生物检测，以排除细菌、真菌和病毒污染。
细胞特性检测：应进行细胞特性检测，包括免疫表型、分化潜能和肿瘤形成潜能。
遗传稳定性检测：定期进行遗传稳定性检测，以监测染色体异常和基因突变。
杂质检测：应检测培养基、添加剂和培养基的杂质，以确保患者安全。
释放检测：在释放前，干细胞制剂应经过全面释放检测，以符合规格。
质量保证文件管理：应建立一个文档管理系统，以跟踪所有生产和质量控制记录。
人员培训：参与生产、质量控制和质量保证的人员应接受适当的培训和资质认证。
设备维护：所有用于生产和质量控制的设备应定期维护和校准。
内部审计：应定期进行内部审计，以评估质量管理系统的有效性。
不合格品处理：应建立程序，用于识别、调查和处置不合格品。
投诉管理：应建立程序，用于受理、调查和响应与干细胞制剂相关的投诉。
遵守法规干细胞制剂的生产和使用应遵守所有适用的法规和指南。
2、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》
《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》
为规范干细胞制剂的质量控制和临床前研究，保障干细胞制剂的安全性和有效性，制定本指导原则。本指导原则适用于干细胞制剂的生产、质量控制和临床前研究，包括：
人类胚胎干细胞
人类诱导多能干细胞
人类成人干细胞（如间充质干细胞、造血干细胞）
质量控制原料控制
供体筛选和资格认定
原材料（如培养基、试剂）的来源和质量控制
细胞库的建立和管理
生产工艺控制
细胞培养和扩增条件的优化
过程的关键控制点监测
过程验证和工艺优化
制剂质量控制
细胞形态和生长特性
细胞表型和功能分析
遗传稳定性评估
微生物污染检测
无热原性检测
其它质量属性的检测
临床前研究
安全评价体外和体内毒性研究
致瘤性研究
免疫原性研究
有效性评价
动物模型的建立和优化
治疗效果的评估
机制研究
研究设计实验设计应严谨、科学
对照组的设置应合理
样本量应足够
数据统计应科学
伦理考虑研究应符合伦理原则
动物实验应符合动物福利要求
Informed Consent的获取
文档管理所有相关文档应妥善管理
生产记录、质量控制数据、临床前研究报告应完整准确
责任干细胞制剂生产商负责质量控制和临床前研究的实施
监管机构负责对干细胞制剂进行监督检查和评估
实施本指导原则自发布之日起施行。各相关单位应严格遵守本指导原则，确保干细胞制剂的质量和安全性。
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3、干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)
干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）
第一章 总则
第一条 为规范干细胞制剂的质量控制和临床前研究，保障干细胞制剂的安全性、有效性和质量可控，制定本指导原则。
第二条 本指导原则适用于使用人类干细胞及其衍生物制备的干细胞制剂。
第三条 干细胞制剂生产企业应当按照本指导原则开展干细胞制剂的质量控制和临床前研究。
第二章 性状和质控
第四条 干细胞制剂应当具有明确的生物学特性，包括细胞形态、表面标志物、增殖分化能力等。
第五条 干细胞制剂应当进行以下质量控制检验：
形态学检查
表面标志物检测
细胞活力检测
无菌检测
支原体检测
肿瘤形成检测
遗传稳定性检测
第六条 干细胞制剂的质量控制应当符合国家药品监督管理局颁布的有关标准。
第三章 临床前研究
第七条 干细胞制剂应当进行充分的临床前研究，评估其安全性、有效性和剂量效应关系。
第八条 临床前研究应当包括以下内容：
体外研究：考察干细胞制剂的生物学特性、增殖分化能力、毒理学等。
动物模型研究：考察干细胞制剂在不同动物模型中的安全性和有效性。
毒理学研究：评估干细胞制剂的全身毒性、生殖毒性、免疫原性等。
第九条 动物模型研究应当选择合适的研究方法和动物类型，并符合国际公认的实验操作规范。
第十条 毒理学研究应当按照国家药品监督管理局颁布的有关标准进行。
第四章 临床试验
第十一条 在开展临床试验之前，应当完成充分的临床前研究，并取得国家药品监督管理局的批准。
第十二条 临床试验应当按照国家药品监督管理局颁布的有关法规和标准进行。
第十三条 临床试验应当进行充分的安全监测，并及时报告不良事件。
第十四条 临床试验结果应当经过严格的分析和评估，以证明干细胞制剂的安全性、有效性和治疗价值。
第五章 附则
第十五条 本指导原则由国家药品监督管理局负责解释。
第十六条 本指导原则自发布之日起施行。
4、干细胞制剂制备质量管理合格证书有哪2家
截至 2023 年 2 月，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 尚未颁发任何干细胞制剂制备质量管理合格证书。
