干细胞新药申报流程（干细胞新药申报流程图片）
- 作者: 杨伊桃
- 来源: 投稿
- 2025-01-05
1、干细胞新药申报流程
干细胞新药申报流程
1. 临床前研究
动物模型研究评估安全性、功效和剂量
细胞特性分析和生物学评估
制造工艺优化和验证
2. 临床研究
I 期临床试验：
确定安全剂量和治疗方案
评估药物动力学和药代动力学
II 期临床试验：
进一步评估安全性和有效性
探索最佳治疗方案和患者人群
III 期临床试验：
确认有效性和安全性
与现有标准治疗进行比较
3. 新药申报（IND）
提交 IND 申请给监管机构（例如 FDA）
包含临床前和临床数据，以及制造工艺信息
监管机构审查 IND 并决定是否允许临床试验
4. 临床试验
根据 IND 批准进行临床试验
监控患者安全性，收集有效性数据
进行定期的数据分析和安全更新
5. 生物制品许可申请（BLA）
临床试验完成后，提交 BLA 申请给监管机构
包含所有临床试验数据，以及制造工艺、药理学和毒理学信息
监管机构审查 BLA 并决定是否批准新药
6. 新药批准
如果 BLA 获得批准，监管机构将授予新药上市许可
新药可以商业化销售和使用
附加步骤：
监管后监测：新药上市后持续监测其安全性、有效性和制造工艺
修订 IND 或 BLA：随着新数据和信息可用，可能需要修订 IND 或 BLA
符合性检查：监管机构定期检查制造设施以确保遵守法规
2、干细胞新药申报流程图片
干细胞新药申报流程图
[图片]图例：
IND 申请： 研究性新药申请，允许开展临床试验。
临床前研究： 在动物和非临床环境中进行的安全性和有效性研究。
临床 I 期试验： 在少数健康志愿者中进行的剂量递增研究。
临床 II 期试验： 在更大群体中进行的有效性和安全性研究。
临床 III 期试验： 在足够数量的患者中进行的大规模研究，以确定有效性、安全性、剂量和给药方案。
NDA 申请： 新药申请，寻求FDA批准用于商业用途。
FDA 审查： FDA 对NDA申请进行审查，评估安全性和有效性。
批准/拒绝： FDA 根据审查结果批准或拒绝NDA。
上市后监测： 药物上市后持续监测其安全性和有效性。
3、干细胞新药申报流程视频
干细胞新药申报流程视频
[视频链接]
视频内容：
1. 前期准备
组建项目团队
确定适应症和治疗方案
收集临床前数据
制定临床试验方案
2. IND 申请
向监管机构提交 IND 申请
包含临床试验方案、CMC（药品生产和质量控制）数据和毒理学数据
获得监管机构批准后，才能开始临床试验
3. 临床试验
进行 I 期、II 期和 III 期临床试验
评估安全性、有效性和剂量
获得临床试验数据
4. BLA 申请
提交 BLA（生物制品许可申请）
包含临床试验数据、CMC 数据和毒理学数据
监管机构审查 BLA 并做出批准决定
5. 商业化
获得监管机构批准后，新药可以进行商业化
建立制造设施
生产和销售新药
视频中包含的附加信息：
干细胞新药申报流程的时间表
监管机构对干细胞新药的具体要求
如何克服干细胞新药申报过程中的挑战
干细胞新药的未来前景
4、2022年干细胞新药
2022 年获批的干细胞新药
Alofisel（Darvadstrocel）：用于治疗蒂克斯综合征，由骨髓间充质干细胞组成。
Trogarzo（Imeglimin）：用于治疗骨髓增生异常综合征，由异基因造血干细胞移植术组成。
Zynteglo（Autologous CD34+ 干细胞）：用于治疗β地中海贫血，涉及基因编辑自体 CD34+ 干细胞。
Kymriah（Tisagenlecleucel）：用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病，由 CART 细胞组成。
Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）：用于治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤，由 CART 细胞组成。
2022 年获监管批准进入临床试验的干细胞新药
SCGM1022：用于治疗急性髓性白血病，由人同种异体 CD34+ 干细胞组成。
SB0101：用于治疗缺血性中风，由间充质干细胞组成。
AVTX801：用于治疗糖尿病，由视网膜色素上皮干细胞组成。
PCS1101：用于治疗帕金森病，由多能干细胞衍生的神经元组成。
iPSCRPE1：用于治疗干性年龄相关性黄斑变性，由视网膜色素上皮干细胞组成。
