全球干细胞药 🐛 品批准文件（fda批准的干细胞药物）
- 作者: 胡念一
- 来源: 投稿
- 2025-02-14
1、全球 🐡 干细胞药品批 💐 准文件
全 🌷 球干细 🐶 胞药品批准文件：
国家 🦅 /地 🦈 区 | 机 🐼 | 构文件
||美国美国 | 食品药品监督管 🌳 理局 (FDA) | 再生医学先进治疗产品指导文件 🦋
欧盟欧 | 洲药品管 🐎 理 🐅 局 (EMA) | 组织工程产品监 🦊 管指南
日本 | 医 🐎 药品和医疗器械局 (PMDA) | 细胞治疗产品监管指南
英国 | 药品和保健产品监管局 (MHRA) | 组织工 🌲 程和再生医学产品监管指南
加拿大 | 卫生部 (HC) | 单克 🦟 隆抗体药物监管指南
澳大利亚 | 治疗用品管 🐞 理局 (TGA) | 活性物质/细胞治疗产品监 🕊 管指南
中国国 | 家 🐅 药品监督 🐕 管理局 (NMPA) | 细胞治疗产品监管指南 🐳
新加坡 🌸 | 卫生科学局 (HSA) | 组织工程和再生医学产品监管 💮 框架
韩国 | 食 💐 品药品安全部 (MFDS) | 再生医 🐺 学产品监管指南
印度 | 中央药品标准控制组织 (CDSCO) | 细胞和 🌵 基因 🐦 治疗产品监管指南
其 🌷 他 🍁 相关文件 🐒 ：
国 🐴 际医学科学组织联合会 (CIOMS) 的国际干细胞研究指南
干细胞国际 🌺 协 🦁 会 (ISSCR) 的 🐺 道德准则
世界卫生组 🦁 织 (WHO) 的人用干细胞研究指 🦟 南
联合国教科文组织 (UNESCO) 的关于 🦢 人的和尊严宣 🐒 言及其对基因组人的普遍宣言
2、fda批 🌷 准的干细胞药物
批准 🦄 用 🐞 于特定治疗的批准 FDA 干 🐕 细胞药物：
Leukine（重组人粒细胞巨噬细胞集落刺 🦟 激因子）：促进骨髓中白细胞的生成，用（于治疗骨髓移植后中性粒细 🐟 胞减少白细胞计数 ☘ 低）。
Neulasta（重组人粒细胞集落刺激因子）：与 Leukine 类似 🌿 ，用于预防化疗引起的嗜中性粒细 🐠 胞减少。
Prograf（他 🐯 克莫司）：一种免疫抑制剂，用于预防和 🐎 治疗肾脏、心脏和其他器官移植后的排斥反应。
CellCept（吗替麦考酚酯）：另一种 🌴 免 🌷 疫抑制剂，与 Prograf 类似用于器官 🦁 移植。
Reclast（唑来膦酸）：一种双膦酸盐，用，于治疗和预防骨质疏松症并降低多发性骨髓瘤和骨转移性乳腺癌患者的 🦈 骨骼相关不良事件的风险。
批 🐘 准用于再生 🦊 医学的批准 FDA 干细胞药物：
Hemacord（脐带血干细胞）：用于 🐠 治疗血癌和其 🐯 他血液疾病。
MarrowStim（自体骨髓浓缩物）：用于促进受骨关节炎影响的 🌿 骨骼和软组织的愈合。
AmnioFlow（羊膜组织基质）：用于治 🐧 疗慢性伤 🐬 口和烧伤。
Epicel（表皮自体移植物）：用于治疗 🐈 大 🦄 面积烧伤。
正在研究 🐶 的 FDA 批准的干细胞药物：
干细胞药物目 🦟 前正在研究许多其 🌸 他治疗 🕷 领域，包括：
神经退行性疾病（如阿尔茨 🐳 海默病）
心脏病脊 🕸 髓损伤
骨骼 🌻 再生
糖尿病重要 🕊 的是要注意，尽管这些药物已获得 FDA 批，准但它们并非没有风险和局限 🌺 性。在，考。虑使用干细胞疗法之前与医生讨论好处和风险非常重要 🌲
3、全球获批 🐼 的干细 🦉 胞药物
干 🦈 细胞疗 🐅 法
名称 | 适 | 应症批准国家 🐞 /地区
||Prochymal | 急 | 性移植物抗宿 🐦 主病加拿大、欧、盟、新西兰澳大利亚
Hemacord | 血癌、骨 | 髓、移、植后再生障 🌻 碍性 🕊 贫血美国加拿大欧盟
Osiris Therapeutics | 角 | 膜 🦁 损伤 🌻 美 🦢 国
Cytori Therapeutics | 心 | 力衰竭欧 🦉 盟
Mesenchymal Stem Cell Therapy | 移植物抗宿主病、骨 | 髓 🦄 损 🐅 伤中国
Stempeutics Research | 膝 | 骨 🐝 关节炎印 💮 度 🦄
CellGenix | 心 | 肌梗 🐶 死欧盟
Pluristem Therapeutics | 肌 | 萎缩侧索硬化症 🦢 以色列
TiGenix | 克 | 罗恩病欧 🌸 盟
JTEC | 脊 | 髓 🌻 损 🐎 伤 🐼 韩国
理 🕸 邦 | 再 | 生障碍性贫血中国
艾 🌳 迪康 | 神 | 经 🕊 损伤中国 🐶
博雅干 🌲 细胞 | 糖 | 尿病足中国
英派瑞 | 帕 🐴 | 金森 🐺 病 🐝 中国
诺 🐺 诚健华 | 溶瘤病毒 🐵 NSCLC | 中国 🐼
石 🌾 药集团 | 慢粒 🦉 CMLTKI耐药 | 中国
4、2021干细 🐵 胞药物
2021 年干细 🐺 胞药物
干细胞药物近年来已成为治疗各种疾 🦈 病 🐡 的备受瞩目的疗法。以下是在年 🦆 2021 出现的一些关键干细胞药物：
1. 蒂 🐎 塞利提尼 (OXBRYTA)
这是一个造血干细胞基因治疗产品，于 2021 年 11 月获得美国食品药品监督管理 🐼 局 (FDA) 批，准用于治疗镰状细胞病。它，涉，及。从患者体内收集造血干细胞基因改造它们以产生健康的蛋白质然后 🦆 将它们重新注入体内
2. 利妥昔单抗 🌴 sc (Rydapt)
这也是一种 CART 细胞疗法，于 🌲 2021 年 🐕 2 月获得 FDA 批，准用于治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤。它涉及从患者体内收集细胞 T 基，因改造它们以表达靶向 CD19 抗原的嵌合抗原受体 (CAR)，然。后将它们重新注入体内
3. 阿替伦 🦆 赛帕 (Abecma)
这是一种 CART 细胞疗法，于 2021 年 3 月获得 FDA 批，准用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。它涉及从患者体内收集细 🕊 胞 T 基，因改造它们以表达靶 🌲 向 BCMA 抗 🐯 原的 CAR，然。后将它们重新注入体内
4. 珍 🦄 妮奥 (XenoGVP)
这是一种异基因干细胞 🍁 移植产品，于 2021 年 7 月获得了 FDA 的，突破性治疗指定用于治疗急性髓系白血病。它，涉。及从健康捐献者体内收集造血干细胞并将其移植到患者体内以取代其受损的骨髓
5. 脊 🦈 髓肌萎缩症 (SMA) 基因 🌴 治疗
2021 年，针对脊髓肌萎缩症 (SMA) 的多项基因治疗取得了进展。这些疗法涉及通过病毒 🍁 载体向患者体内递送正常拷贝 🕸 的基因 SMN1 。
6. 干细胞移 🌷 植用于治疗 COVID19
干细胞也被探索作为治疗 COVID19 的潜在疗法。研究表明干细胞，可能有助于减少炎症、促。进组织再生 🐵 并改善免疫功能
正在进行 🦈 的研究和开发
除了上述药物，2021 年还进 🌷 行了大量的干细胞药物研究和开发。正，在探索各种疾病和病症包括：
心脏病神 💐 经系 🌺 统疾病
自身免疫 🦟 性 🌸 疾病
慢 🐝 性疼 🍁 痛 🪴
骨骼和软 🐕 骨疾病 🌳
结论2021 年见证了 🐱 干细胞药物领域的重大进展和创新。这些疗法有望为各种疾病提供新的治疗选择 🐵 ，并。改，善。患者的生活质量随着持续的研究和开发预计干细胞药物在未来几年将继续发 🌴 挥重要作用
