干细胞二期临床项目（2020干细胞临床研究备案项目）
- 作者: 李南汐
- 来源: 投稿
- 2025-01-13
1、干细胞二期临床项目
干细胞二期临床项目
定义：干细胞二期临床项目是一项临床试验，旨在评估干细胞治疗特定疾病的安全性、有效性和最佳剂量方案。
目的：确定干细胞治疗的最佳剂量和给药方案
评估干细胞治疗的疗效和耐受性
识别与干细胞治疗相关的任何潜在不良事件
设计：纳入具有目标疾病的患者
随机分配至不同剂量或干细胞类型组
监测患者的治疗反应、不良事件和长期结果
评估参数：
主要终点：疾病症状的改善或缓解
次要终点：安全性和耐受性、生活质量、疾病进展
持续时间：
数月至数年，具体取决于目标疾病和干细胞类型
监管：干细胞二期临床项目应符合监管机构的指南和法规，例如：
美国食品药品监督管理局 (FDA)
欧洲药品管理局 (EMA)
意义：干细胞二期临床项目对于确定干细胞治疗是否安全有效至关重要，这是将干细胞治疗转化为临床实践迈出的关键一步。它有助于提供有关干细胞剂量、给药方案和潜在风险利益比的宝贵数据。
2、2020干细胞临床研究备案项目
2020干细胞临床研究备案项目
项目背景干细胞研究具有巨大的医学潜力，但需要严格的监管和标准化，以确保患者安全和研究质量。为了促进负责任的干细胞研究，中国国家药品监督管理局（NMPA）建立了干细胞临床研究备案系统。
项目目标规范干细胞临床研究，确保患者安全
促进符合伦理和科学标准的研究
促进干细胞研究领域的创新和发展
项目范围该项目适用于所有涉及人类干细胞的临床研究，包括：
胚胎干细胞
诱导多能干细胞
间充质干细胞
造血干细胞
备案要求研究机构必须持有药品临床试验机构资质（GCP）
研究负责人必须具有医学或生物学背景
研究方案必须符合NMPA伦理和科学指南
临床研究申请（IND）应提交至NMPA进行审批
备案流程申请人通过NMPA在线平台提交备案申请
NMPA专家委员会审查申请材料
审批通过后，发放临床研究备案凭证
后续监管NMPA定期对备案研究进行监督检查
研究机构有责任报告任何不良事件或重大变化
特别注意事项
未经过NMPA备案的干细胞临床研究是非法的
违反备案要求的研究将受到处罚
该项目旨在促进负责任的干细胞研究，而不是限制创新
3、第二批干细胞临床研究备案机构
第二批干细胞临床研究备案机构名单（2023 年）：
机构名称 | 所在地
||1. 中山大学附属第一医院 | 广东广州
2. 北京协和医院 | 北京
3. 四川大学华西医院 | 四川成都
4. 山东大学齐鲁医院 | 山东济南
5. 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 湖北武汉
6. 上海市第一人民医院 | 上海
7. 北京大学人民医院 | 北京
8. 复旦大学附属中山医院 | 上海
9. 浙江大学医学院附属第一医院 | 浙江杭州
10. 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 江苏南京
11. 中国人民解放军总医院 | 北京
12. 中国人民解放军海军军医大学第二附属医院 | 上海
13. 中国人民解放军第四军医大学唐都医院 | 陕西西安
14. 中国科学院深圳先进技术研究院 | 广东深圳
15. 中国科学院生物物理研究所 | 北京
16. 中国医学科学院/北京协和医学院 | 北京
17. 北京大学深圳研究生院 | 广东深圳
18. 清华大学深圳国际研究生院 | 广东深圳
19. 南方医科大学南方医院 | 广东广州
20. 广州医科大学附属第一医院 | 广东广州
4、干细胞二期临床项目有哪些
2023 年干细胞二期临床项目
公司 | 适应症 | 细胞类型
||| 再生元 | 脊髓损伤 | 人胚胎干细胞
| 阿斯利康 | 骨关节炎 | 间充质干细胞
| 百济神州 | 慢性阻塞性肺疾病 | 间充质干细胞
| 强生 | 糖尿病足溃疡 | 间充质干细胞
| Fate Therapeutics | 急性肾损伤 | 成体干细胞
| 诺华 | 镰状细胞病 | 造血干细胞
| 蓝鸟生物 | 地中海贫血 | 造血干细胞
| 马萨诸塞州总医院 | 范可尼贫血 | 造血干细胞
| 埃默里大学 | 充血性心力衰竭 | 心脏干细胞
| 匹兹堡大学 | 帕金森病 | 神经干细胞
注意事项：
此列表不详尽，可能存在其他正在进行的二期临床试验。
二期临床试验专注于评估干细胞的安全性和有效性，并确定合适的剂量和给药途径。
干细胞疗法的临床开发是一个复杂的过程，可能需要多次临床试验才能获得监管部门的批准。
