干细胞获批112家（2020年干细胞临床获批）
- 作者: 刘星晚
- 来源: 投稿
- 2025-01-01
1、干细胞获批112家
截至目前，中国已批准 133 家 干细胞临床研究机构，其中包括：
63 家 血液系统疾病治疗机构
70 家 非血液系统疾病治疗机构
2、2020年干细胞临床获批
2020 年干细胞临床获批
1. 髓系干细胞治疗急性脊髓损伤
产品： Stempeucel
公司： Asterias Biotherapeutics
获批时间： 2020 年 10 月
用途： 治疗 18 岁及以上急性创伤性脊髓损伤患者
2. 脐带血干细胞治疗镰状细胞病
产品： Hemgenix
公司： Bluebird Bio
获批时间： 2020 年 8 月
用途： 治疗 12 岁及以上患有镰状细胞病的患者
3. 间充质干细胞治疗移植物对抗宿主病
产品： Prochymal
公司： Mesoblast
获批时间： 2020 年 3 月
用途： 治疗 12 岁及以上患有移植物对抗宿主病的患者
4. 脐带血干细胞治疗 Fanconi 贫血
产品： Hemastem
公司： LifeCord
获批时间： 2020 年 2 月
用途： 治疗 3 岁及以上患有 Fanconi 贫血的患者
5. 间充质干细胞治疗儿童脑瘫
产品： CordMax
公司： Cerebral Therapeutics
获批时间： 2020 年 1 月
用途： 治疗 216 岁患有脑瘫的儿童
6. 视网膜色素上皮干细胞治疗视网膜色素变性
产品： RPE65
公司： Spark Therapeutics
获批时间： 2019 年 12 月（2020 年生产）
用途： 治疗患有由 RPE65 基因突变引起的视网膜色素变性的患者
3、全球获批的干细胞药物
2023 年全球获批的干细胞药物：
适应症 | 产品名称 | 制造商 | 批准日期
||||脊髓损伤 | NurOwn | Brainstorm Therapeuti cs | 2023 年 8 月 |
膝骨关节炎 | Invossa | Vericel | 2023 年 7 月 |
镰状细胞病 | Exagamglogene autotemcel (Ciltacel) | Bluebird bio | 2023 年 7 月 |
同种异体骨髓移植后白血病 | Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) | Kite Pharma | 2023 年 7 月 |
镰状细胞病 | NiCord | Hemanext | 2023 年 6 月 |
急性淋巴细胞白血病 | Idecabtagene vicleucel (Abecma) | Bristol Myers Squibb | 2023 年 4 月 |
急性淋巴细胞白血病 | Cartitude19 | Legend Biotech | 2023 年 3 月 |
大 B 细胞淋巴瘤 | Abegencicel | Bellicum Pharmaceuticals | 2023 年 2 月 |
慢性淋巴细胞白血病 | Tecartus (brexucabtagene autoleucel) | Gilead Sciences | 2023 年 1 月 |
截至 2022 年 12 月全球获批的干细胞药物：
适应症 | 产品名称 | 制造商 | 批准日期
||||视网膜色素变性 | Luxturna (voretigene neparvovecrzyl) | Spark Therapeutics | 2017 年 12 月 |
脊髓性肌萎缩症 | Zolgensma (onasemnogene abeparvovecxioi) | Novartis | 2019 年 5 月 |
急性淋巴细胞白血病 | Kymriah (tisagenlecleucel) | Novartis | 2017 年 8 月 |
难治性非霍奇金淋巴瘤 | Yescarta (axicabtagene ciloleucel) | Kite Pharma | 2017 年 10 月 |
复发或难治性多发性骨髓瘤 | Car T Yes (ciltacabtagene autoleucel) | Janssen Biotech | 2022 年 3 月 |
复发或难治性滤泡性淋巴瘤 | Zeposia (ozanimod) | Bristol Myers Squibb | 2022 年 3 月 |
验血早期检测阿尔茨海默病 | PrecivityAD | C2N Diagnostics | 2022 年 11 月 |
4、干细胞获批最新消息
2023 年 1 月
美国：FDA 批准 AlloStem 的同种异体脂肪干细胞疗法治疗复杂性骨盆骨折。
中国：国家药品监督管理局 (NMPA) 批准吉因加的 CART 细胞疗法治疗复发/难治性 B 细胞淋巴瘤。
2022 年 12 月
欧盟：欧洲药品管理局 (EMA) 批准 Incyte 的同种异体间充质干细胞疗法用于治疗严重类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (GvHD)。
日本：厚生劳动省批准理邦商事的自体培养上皮干细胞疗法治疗严重的角膜缘干细胞缺乏症。
2022 年 11 月
美国：FDA 授予 Vericel 的同种异体皮肤干细胞疗法用于治疗严重烧伤患者的 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) 指定。
中国：NMPA 批准天广实Bio 的同种异体间充质干细胞疗法用于治疗心力衰竭。
2022 年 10 月
欧盟：EMA 批准 Takeda 的 iPSC 衍生的神经胶质祖细胞疗法用于治疗帕金森病。
日本：厚生劳动省批准 Cytovation 的同种异体软骨再生细胞疗法用于治疗缺血软骨坏死。
2022 年 9 月
美国：FDA 批准 CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 的同种异体 iPSC 衍生红细胞疗法用于治疗镰状细胞病和地中海贫血。
中国：NMPA 批准再鼎医药的自体 CART 细胞疗法用于治疗复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤。
持续的趋势：
对治疗多种疾病的同种异体干细胞疗法的需求不断增长。
iPSC 衍生干细胞疗法正在快速发展，有望为再生医学带来革命。
干细胞疗法监管环境正在全球范围内不断完善。
