干细胞外 🐅 秘体制剂申报（干细胞制剂制备与质检行业标准(试行)）
- 作者: 李知南
- 来源: 投稿
- 2025-03-07
1、干细胞外秘体 🐕 制剂 🐬 申报
干细胞外秘体制 🕷 剂申报 🦁
定义干细胞外秘体制剂是一种含有干细胞释放的外泌体 🌿 的生物制品外泌体是细胞释放的。纳米囊泡，携带蛋白质、脂质、核。酸和其他分子
申报分类根据《干细胞临床 🌷 研究管理办法（试行）》和《干细胞 🦟 制剂申报受 🐝 理参考原则干细胞》，外秘体制剂的申报分为两种类型：
新药 🪴 申报：适 🐡 用于首次在国内上市的干 🕸 细胞外秘体制剂。
补充申报：适用于已上市的干细胞外秘体制剂进行适应 🐘 证或剂型 🕊 变更等补充申报。
申报材料新药申报 🐘 和补充申报所需材料不同，具体要求 🕊 请参考国 🌲 家药品监督管理局（NMPA）发布的相关指南和法规。
新药申 🐎 报材料
基础研究资料：干细胞外 🌷 泌体的来源、提、取、纯化特性和 💮 生物活性等研究数据。
临床前研究资料：动物模型中的安全性、有效性和药代动力学研究 🐼 数据。
临床研究方案：包括研究设计、入、排、标准干预措施主要终点 🦉 和次要 🦋 终点等信息。
补 🦟 充申报 🌵 材料
适应证变 🦊 更 🐘 ：临床研究数据支持现有适应证 🦊 的扩大或增加新适应证。
剂型变更：修改干细胞外秘体制 🐯 剂的剂型或给药 🌴 方式。
工艺优化 🦟 ：改进外泌体提取、纯化或保存工艺提，高产品质量和一致性。
申报流程干细胞外秘体制剂的申报 🌻 流程一般包括：
1. 申报前沟通：与 💮 NMPA进行前期沟通，了解申 🕊 报要求和政策。
2. 提交申报资料：准备好所有申 🐼 报材 🐕 料 🐋 并提交给NMPA。
3. 受理与审查受理：NMPA申报 🦈 材料并组织专 🌳 家进行审查评估。
4. 临床 🦆 试验：如果申报材料符合 🦁 要求，NMPA将批准开展临床试验。
5. 上市许可 🍁 ：临床试 💐 验完成后，如果结果达到预期 🐅 的安全性、有效性和质量标准，NMPA将授予上市许可。
注意事项干细胞外秘体制剂 🍀 的申报是一个复杂的过程，建议在专业人员的指导下进行。
申 ☘ 报材料必须准确、完整 🐒 和 ☘ 可靠。
符合相关伦理准则和法律法规 🐺 。
申报前应充分了解NMPA的申报 🐘 要 🐒 求和政策。
2、干细胞制剂制备与 ☘ 质检行业标准(试行)
《干细胞制剂制备与 🦅 质检行业标准（试行）》
1. 范 🕸 围 🌷
本 🦍 标准规定了用于临床应用的人类干细胞制剂的制备和质量 🦟 控 🦉 制的一般要求。
2. 规范 🐡 性引用 🦁 文 🦉 件
下列文件对于本文件的应用是必不可少的。凡是注日期的引用文件，其随后所有的修改单 🐎 不（包括勘误的内 🐕 容）或，修。订，版 🐛 。均不适用于本文件鼓励各方探讨是否能采用这些修订版凡是不注日期的引用文件其最新版本适用于本文件
GB/T 16977.12016 生 物技术术语 🐋 第 1 部分：通用术语
GB/T 药 🍀 品生产质量管 🐎 理 🦊 规范（GMP）
YY/T 医疗器械生物相容性 🌿 评价试验指导原则
YY/T 医疗器 🐠 械产品技术审 ☘ 评与注册用语
YY/T 细胞治疗产品注册技术审 🦅 评指导原 🌹 则
3. 术语和定 🐘 义
本 🌿 标准 🌴 采用 GB/T 16977.12016 中的下列术语和定义 🦄 ：
3.1 干 🦢 细胞
3.2 间充 🍀 质 🐴 干 🕷 细胞
3.3 造血 🍁 干 🐠 细 🐧 胞
3.4 胚胎干 🦋 细 🐞 胞
3.5 诱 🌵 导 🌴 多能干细 🦟 胞
4. 干细胞 🐟 制剂 🐶 的制备
4.1 原 🐘 材 🐟 料
干细 🐧 胞来源于合格的人体组织 🐒 或细胞，应符合生物安全要求。
培养基、血 🐼 清及其 🌷 他试剂应符合临床应用要 🐕 求。
4.2 制备 🐬 工艺 🐶
干细胞制剂的制备应在符合 GMP 要 🐞 求的洁净区进行。
培养过程应严格控制 💐 温度、湿度、pH 值、气体浓度等参数。
细胞传代应在合适 🐱 的时机进行，以确保细胞的活力和稳定性。
4.3 质量控制 🌻
4.3.1 无 🐡 菌试验 🦄
4.3.2 细胞 🐛 活力试 🦆 验
4.3.3 细胞表 🕷 面 🌿 标志物检测
4.3.4 分化功能 🐋 检测
4.3.5 肿瘤形 🌷 成 🍁 试 🦋 验
5. 干细胞制剂 🌺 的质检
5.1 检 🐱 验项目 🦍
无菌试验 🐞
细胞 🪴 活力试验
细胞表面标 🐞 志物 🦉 检测 🦋
分 🐝 化功能检 🍁 测
基因组稳定性检测 🦈
肿瘤 🦢 形成试验
5.2 检验 🌻 方 🦉 法
无菌试验：按照相关 🐠 标准进行
细胞活力试验 🐼 ：例 🦍 如 🐕 MTT 法法、CCK8
细胞表面标 🐼 志物检测：例如流式细胞术
分化 🐴 功能检测 🐝 ：根据不同的干细胞类型选择合适的检测方法
基因组稳定性检测：例 ☘ 如染色体核型分析、短串联重复序列分析
肿瘤形 🌺 成试验：按照相关 🐘 标准 🐝 进行
5.3 检验报 🐒 告 🐠
检验报 🐧 告应包括 🌳 以下内容：
样 🐎 品信息 🍁
检验项 🦅 目
检 🦄 验方法
检验结 🌷 果
结 💐 论 🐘
6. 标 🌿 签和说明 ☘ 书 🦢
6.1 标 🕸 签 🌸
标签应 🌿 包括以下内容：
制剂名 🐦 称 🪴
制剂 🐒 编 🦊 号 🌷
过期日期 🐕
储 🐠 存条件 🐬
制造 🕊 商信 🌿 息
6.2 说 🐯 明 🌹 书 💐
说明书应包括以下 💮 内容：
制剂 🦟 名称
制 🕊 剂成 🐈 分 🦄
制 🌹 备工艺
检 🌸 验结果
临床 ☘ 适应症 🐺
使用注意事项 🐼
储 🦈 存 🐈 和运输条件
废 🦋 弃 🐦 要求 🐛
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3、干细胞体外扩 🌴 增是什么意思
干 🦋 细 🌻 胞体外扩增 🐘
定义：干 🐡 细胞体外扩增是一种在体外（培养皿或生物反应器中增）加干细胞数量的过 🐞 程。
目的：扩大干细胞的可用性，以便用于研究和治疗 🐺 。
产生足够数量 🦋 的干细 🐘 胞用于细胞疗法，如再生医学。
培育特定类型的干细胞，例如诱导多能干 🐶 细胞 (iPSC)。
过程：1. 分离 💐 干细胞：从骨髓、脂肪组 🐶 织 🐞 或其他来源分离干细胞。
2. 培养基制备：定 🍀 制培养基 🐝 含有生长因 🌼 子和其他营养物质，促进干细胞生长。
3. 细胞培养：将干细胞接种到培养基中并置于培养箱中，以 🦄 促进增殖。
4. 扩增：干细胞 🐡 通过细胞分裂增殖，数量增加。
5. 传代：随着干细胞数量的增加，它们可以被 🦁 转移到新培养基中传代以（持），续 🐎 扩增。
注 🦍 意事项：
扩增过 🐧 程中可能导致干细胞失去多 🌳 能性或分化。
污染或复制 🐈 阻滞是体外扩增 🐈 中的潜 🍀 在风险。
扩增的干细胞必须经过严 🌲 格测试，以确保它们 🌺 的安全性和有效性。
4、干 🐒 细胞外泌体 🐎 的作用和功效
干细胞外泌体的作用 🌾 和功效
干细胞外泌体是小囊泡，由干细胞，分泌含有各种蛋 🌾 白质、核酸和脂质。它、们。在细胞间通讯组织再生和疾病治疗中发挥着至关 🐒 重要的作用
作用 🐼 机 🐈 制 🌵 ：
细胞间通讯：外泌体携带信息分子，在不同类型的细胞 🦉 之间 🦉 传递 🦟 信号。
组织修复 🐵 ：外泌体含有生长因子和其他促进 🐴 组织再生和修复的分子。
免 🕷 疫调节：外泌体可以调节免疫细胞的活动，抑制 🐧 炎 🌲 症和促进免疫耐受。
抗肿瘤作用 🌹 ：一些外泌体含有抗肿瘤因子，可以抑制肿瘤细胞生长和转移。
功效：外泌体在多种治疗领域展示出潜在的功效，包括 🐘 ：
神经系 🌼 统疾病：治疗阿尔茨海默 🦅 病、帕金森病 🐋 和中风。
心血管疾病：促进心肌修复 🐎 和血管生成。
肺部疾病：治疗 🐞 慢性阻 🦢 塞性肺病（COPD）和哮喘。
骨骼疾病：促进骨再生和治疗骨质 🦈 疏松症。
皮肤疾病：抗衰老、促进伤口愈合和治疗 🦍 皮肤病 🐱 变。
癌症治疗：靶向肿瘤细胞 🕸 、抑制肿瘤生长和转移。
应用：干细胞外泌体的研究仍在进行中，但 🐒 它们已在以下领域显示出 💮 应用前景：
药物递送：作为药物或治疗因 🐟 子的载体。
生物标志物：用 🐬 于疾 🐳 病诊断和监测。
治疗策略：用于开发新疗法治 🐬 疗，各种疾病。
结论：干细胞外泌体是 🐈 一种多功能的细胞因子，在细 🐦 胞间通讯、组织修复和疾病治疗中具有广泛的作用。随，着。研究的深入外泌体有望成为未来医疗中的重要工具
