干细胞临床试验设计（干细胞临床试验研究管理办法(试行)）

1、干细胞临床试验设计

干细胞临床试验设计

1. 试验目的和目标

明确试验目的和治疗假设

确定主要和次要终点，并定义其测量和评估方法

2. 患者选择标准

定义符合条件的患者人群

根据疾病类型、严重程度和既往治疗制定严格的纳入和排除标准

3. 干细胞选择和制备

指定干细胞的来源（例如，胚胎、自体或异体）

确定细胞制备方法、质量控制标准和培养条件

4. 剂量和给药方式

确定干细胞的剂量、输注方法和输注部位

考虑影响剂量和给药方式的因素，例如疾病类型、患者状况和干细胞特性

5. 对照组

纳入适当的对照组，例如安慰剂或标准治疗

对照组应与实验组具有可比性

6. 终点和评估

定义主要和次要终点，并制定详细的评估计划

使用经过验证的评估工具和方法来衡量疗效和安全性

7. 安全性监测

制定全面的安全性监测计划，包括不良事件报告、定期检查和长期随访

确定干细胞治疗相关的潜在风险，并制定预防和管理策略

8. 伦理考虑

获得机构审查委员会（IRB）或道德委员会的批准

确保患者知情同意，并提供有关干细胞治疗的准确信息

9. 数据收集和管理

制定数据收集和管理计划，确保数据完整性、准确性和安全性

使用受监管的数据管理系统来记录和跟踪患者数据

10. 数据分析

使用适当的统计方法分析数据，验证治疗假设和评估安全性

考虑潜在的偏差和混杂因素，并制定对策

11. 监管事项

遵守所有适用的监管要求，例如 FDA 指南和 ICHGCP

提交试验方案以供 IRB 或道德委员会审查和批准

定期向监管机构提交安全和有效性数据更新

2、干细胞临床试验研究管理办法(试行)

干细胞临床试验研究管理办法（试行）

第一章 总则

第一条 为规范干细胞临床试验研究，保障受试者安全和试验质量，促进干细胞技术临床应用转化，制定本办法。

第二条 本办法适用于在中华人民共和国境内开展的干细胞临床试验研究活动。

第三条 本办法所称干细胞，是指具有自我更新和多向分化潜能的未分化细胞，包括胚胎干细胞、成年干细胞和诱导多能干细胞。

第四条 干细胞临床试验研究应当遵守本办法、国家有关法律法规和伦理准则。

第二章 申报和审批

第五条 干细胞临床试验研究机构应当向国家卫生健康委员会（以下简称国家卫健委）或其授权的机构申报，经审查合格后方可开展试验。

第六条 申报材料包括：

（一）临床试验方案；

（二）研究者资质证明；

（三）受试者入选标准和排除标准；

（四）研究场所条件和试验设备；

（五） informed consent 表格；

（六）伦理委员会审查意见；

（七）其他国家卫健委要求提供的材料。

第七条 国家卫健委或其授权的机构应当在收到申报材料之日起 60 日内作出审查决定，并书面通知申报机构。

第三章 试验实施

第八条 临床试验研究机构应当严格按照经批准的临床试验方案开展试验。

第九条 受试者应当知情同意参加试验，并签署 informed consent 表格。

第十条 临床试验研究机构应当建立健全受试者安全保障措施，配备必要的医疗设施和人员。

第十一条 临床试验研究机构应当定期向国家卫健委或其授权的机构提交试验进展报告。

第十二条 临床试验研究机构发现试验对受试者造成严重不良事件，应当立即停止试验，并向国家卫健委或其授权的机构报告。

第四章 伦理审查

第十三条 干细胞临床试验研究应当接受独立伦理委员会的审查。伦理委员会应当由具有医学、伦理学、法律和社会学等多学科背景的人员组成。

第十四条 伦理委员会应当审查临床试验方案，评估试验的安全性、合理性、必要性和伦理性。

第十五条 伦理委员会应当向临床试验研究机构出具审查意见，对不符合伦理要求的试验方案予以否决。

第五章 监督管理

第十六条 国家卫健委负责对干细胞临床试验研究进行监督管理。

第十七条 国家卫健委及其授权的机构有权对临床试验研究机构进行检查，查阅相关资料，了解试验进展情况。

第十八条 临床试验研究机构应当配合国家卫健委及其授权的机构的监督管理工作。

第六章 法律责任

第十九条 违反本办法规定，造成受试者损害的，有关责任人应当承担法律责任。

第七章 附则

第二十条 本办法自发布之日起施行。

3、干细胞临床试验受试者招募网

干细胞临床试验受试者招募网

网站推荐:

ClinicalTrials.gov: 由美国国立卫生研究院 (NIH) 维护。它提供了一个巨大的可搜索数据库，其中列出了正在招募参与者进行临床试验。

CenterWatch: 提供有关临床试验的信息，包括招募资格、地点和联系方式。

National Institutes of Health (NIH) Clinical Center: NIH 自己的医院和研究中心，为参与各种疾病和疾病的临床试验提供机会。

Patient Finder: 由再生医学协会维护，这是一个连接研究人员和有意参与干细胞临床试验的受试者的平台。

International Society for Stem Cell Research (ISSCR): 该协会维护着一个数据库，其中列出了来自世界各地的干细胞临床试验。

ClinicalTrialsRegister.eu: 一个欧盟数据库，其中列出了欧盟国家正在进行的临床试验。

在参与任何临床试验之前，请仔细考虑风险和益处。

与您的医生讨论您是否适合参与特定试验。

了解研究的参与要求，例如时间承诺、资格标准和潜在风险。

确保您选择的网站合法且信誉良好。

始终保持警惕，谨防任何声称提供快速或轻松解决方案的网站。

免责声明: 所提供的信息仅供参考，不应替代医疗专业人员的建议。在进行任何医疗决定之前，请务必咨询您的医生。

4、干细胞临床试验设计案例

病例：急性心肌梗死干细胞治疗临床试验设计

研究背景：

急性心肌梗死是由于冠状动脉阻塞导致心脏供血中断而引起的组织坏死，是全球范围内主要的死亡原因之一。干细胞具有自我更新和分化的能力，被认为在心脏修复中具有治疗潜力。

研究目的：

评估自体骨髓单核细胞 (BMNC) 在急性心肌梗死患者中的安全性和有效性。

研究设计：

这是一项前瞻性、随机对照、双盲临床试验。

纳入标准：

年龄 1875 岁

急性 ST 段抬高型心肌梗死

梗死面积 ≥ 20%

左室射血分数 (LVEF) ≤ 40%

排除标准：

严重心力衰竭（NYHA 分级 IV）

急性严重感染

恶性肿瘤

近期卒中或短暂性脑缺血发作

干预措施：

参与者被随机分配接受以下治疗之一：

BMNC 组：从骨髓中提取 BMNC 并注射到受损心肌中。

对照组：注射安慰剂（生理盐水）到受损心肌中。

结局指标：

主要结局指标：1 年期心力衰竭事件的发生率（复合结局，包括全因死亡、心肌梗死、住院治疗的心力衰竭）

次要结局指标：

LVEF 变化

心脏容积变化

血管生成和心肌再生标志物的变化

生活质量

不良事件

参与者在基线、1 周、1 个月、3 个月、6 个月和 1 年时接受随访评估。

统计分析：

使用卡方检验和 t 检验比较两组之间的基线特征和结局指标。使用 KaplanMeier 曲线和 logrank 检验分析主要结局指标。