获批干细胞药物上市（中国批准的干细胞药物）
- 作者: 朱希柚
- 来源: 投稿
- 2024-12-11
1、获批干细胞药物上市
获批干细胞药物上市
背景：干细胞疗法是一种新兴的治疗方法，利用未分化的细胞修复受损组织或治疗疾病。
获批药物：
近期，以下干细胞药物获得监管机构批准上市：
Mesoblast 的 RemestemcelL（Ryoncil）：治疗儿童斯特吉韦伯综合征
Pluristem Therapeutics 的 PLXPAD：治疗严重的肢体缺血
Athersys 的 MultiStem：治疗急性呼吸窘迫综合征和缺血性卒中
Prochymal：治疗急性移植物抗宿主病
意义：这些药物的获批代表了干细胞疗法的重要里程碑。它们提供了新的治疗选择，有可能改善严重疾病患者的生活质量和预后。
注意事项：
尽管干细胞疗法具有潜力，但仍需要谨慎使用。这些药物仍处于早期阶段，其长期安全性和有效性尚未得到充分了解。还需要进一步的研究来确定最佳给药方法和患者人群。
展望：随着干细胞技术的不断发展，预计未来将有更多干细胞药物获得批准上市。这些疗法有望为各种疾病提供革命性的治疗方法，包括癌症、神经退行性疾病和心脏病。
2、中国批准的干细胞药物
获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准的干细胞药物：
1. 人间充质干细胞注射液（舒筋活络类）
骨髓间充质干细胞注射液，商品名：干细胞冻存液
脐带间充质干细胞注射液，商品名：宇称细胞
脂肪间充质干细胞注射液，商品名：脂肪源性间充质干细胞
2. 人间充质干细胞注射液（修复类）
脐带间充质干细胞注射液，商品名：康复伦
胚胎干细胞注射液，商品名：基因思
3. 人脐带血造血干细胞移植
用于治疗血液系统疾病，如白血病和淋巴瘤
正在临床试验中的干细胞药物：
神经干细胞注射液
心脏干细胞注射液
肝脏干细胞注射液
需要注意的是：
以上仅为已获得 NMPA 批准或正在临床试验的干细胞药物。
干细胞治疗是一种新的治疗方法，疗效和安全性仍需要进一步的研究。
患者在接受干细胞治疗前，应充分了解治疗风险和益处，并与医生充分沟通。
3、全球获批的干细胞药物
截至 2023 年 3 月，全球已获批的干细胞药物包括：
血液Provenge (sipuleucelT) 前列腺癌
Yescarta (axicabtagene ciloleucel) B 细胞非霍奇金淋巴瘤
Kymriah (tisagenlecleucel) B 细胞急性淋巴细胞白血病
Tecartus (brexucabtagene autoleucel) 套细胞淋巴瘤
Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) 大 B 细胞淋巴瘤
骨髓OpexA (autologous mesenchymal stem cells) 脊髓损伤
Alofisel (darvadstrocel) 严重烧伤
Osiris Therapeutics Regenerative Medicine (pluripotent stem cells) 视网膜色素变性
软骨Carticel (autologous chondrocytes) 软骨缺损
MACI (matrixinduced autologous chondrocyte implantation) 软骨缺损
其他HepaStem (autologous hepatocytes) 急性肝衰竭
ATIR (autologous islet transplantation) 1 型糖尿病
需要注意的是，获批的干细胞药物清单可能会随着时间的推移而更新，随着研究和开发的进展，可能会出现更多的新型干细胞疗法。
4、2022年干细胞新药
2022 年获批的干细胞新药
Alofisel（Darvadstrocel）：治疗膝骨关节炎的同种异体自体软骨细胞疗法，由英国牛津生物技术公司开发。
Tucatinib（Tukysa）：靶向 HER2 的酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗转移性乳腺癌，由美国 Seagen Inc. 开发。
Cevostamab（Tecvayli）：靶向 CD38 的单克隆抗体，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，由英国 GSK plc 开发。
Ibrance（Palbociclib）：口服CDK 4/6 抑制剂，与内分泌治疗联合用于早期激素受体阳性、HER2 阴性局部晚期或转移性乳腺癌，由美国辉瑞公司开发。
Beovu（Brolucizumab）：靶向血管内皮生长因子 (VEGF) 的单克隆抗体，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性 (AMD)，由瑞士罗氏公司开发。
Sarclisa（Isatuximab）：靶向 CD38 的单克隆抗体，与其他药物联合用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，由美国强生公司开发。
Reblozyl（Luspatercept）：用于治疗 β 地中海贫血和骨髓增生异常综合征继发性贫血的红细胞生成调节剂，由美国赛尔基因公司开发。
Dupixent（Dupilumab）：靶向白介素4 (IL4) 和白介素13 (IL13) 的单克隆抗体，用于治疗特应性皮炎、哮喘和鼻息肉，由美国再生元制药公司开发。
正在开发中的干细胞新药
CTX001：治疗镰状细胞病的同种异体造血干细胞移植，由美国 CRISPR Therapeutics 公司开发。
LentiGlobin：治疗 β 地中海贫血的基因编辑自体造血干细胞移植，由美国 Bluebird Bio 公司开发。
Prograf（Tacrolimus）：免疫抑制剂，用于预防同种异体器官移植后的排斥反应，正在探索用于治疗自身免疫性疾病。
Mesenchymal stem cells (MSCs)：多能干细胞，正在探索用于治疗各种疾病，包括心血管疾病、神经退行性疾病和免疫系统疾病。
注：本列表仅包含 2022 年获批或正在开发中的一小部分干细胞新药。
