干细胞是否有新药上市（2022年干细胞新药）
- 作者: 张清然
- 来源: 投稿
- 2024-12-11
1、干细胞是否有新药上市
截至 2023 年 2 月：
已上市的干细胞疗法：
Strimvelis（用于治疗 ADASCID）
Kymriah（用于治疗 B 细胞急性淋巴细胞白血病）
Yescarta（用于治疗弥漫性大 B 细胞淋巴瘤）
Zolgensma（用于治疗脊髓性肌萎缩症）
Tecartus（用于治疗套细胞淋巴瘤）
Breyanzi（用于治疗复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤）
Abecma（用于治疗多发性骨髓瘤）
正在临床开发中的干细胞疗法（尚未上市）：
用于治疗神经系统疾病：帕金森病、阿尔茨海默病
用于治疗心脏疾病：心力衰竭、心肌梗死
用于治疗骨科疾病：骨关节炎、骨质疏松症
用于治疗免疫系统疾病：类风湿关节炎、多发性硬化症
用于治疗血液疾病：镰状细胞贫血、地中海贫血
用于治疗皮肤疾病：烧伤、慢性溃疡
请注意： 上市情况可能因国家/地区而异。建议您咨询当地监管机构以获取最新信息。
2、2022年干细胞新药
2022年批准上市的干细胞新药
截至2023年1月，尚未有新的干细胞新药在2022年获批上市。
正在开发的干细胞新药
以下是目前正在开发的，有望在未来几年获批上市的干细胞新药：
自体干细胞疗法
PBCAR019（CART 细胞疗法）：治疗复发或难治性B细胞白血病
JCAR017（CART 细胞疗法）：治疗复发或难治性B细胞淋巴瘤
Mesenchymal Stem Cell Transplant (MSC100)：治疗急性缺血性卒中
Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UCBMSC)：治疗儿童脑瘫
同种异体干细胞疗法
StemEx TheraCell?：治疗缺血性心脏病
Allogeneic Induced Pluripotent Stem Cells (iPSC)：用于治疗各种疾病，如帕金森病和心脏衰竭
Bone MarrowDerived Stem Cells (BMMSC)：用于治疗骨髓疾病和组织损伤
其他干细胞疗法
Exosomes Derived from Mesenchymal Stem Cells (MSCEx)：治疗炎性疾病和神经退行性疾病
GeneEdited Stem Cells (hPSCGE)：治疗遗传疾病，如镰状细胞病和地中海贫血
Induced Pluripotent Stem CellDerived Cardiomyocytes (iPSCCM)：用于治疗心脏疾病
注意：以上列表仅供参考，不代表所有正在开发的干细胞新药。干细胞疗法的研究是一个不断发展的领域，因此新药可能会在未来出现。
3、干细胞新药ind
干细胞新药 IND (Investigational New Drug)
IND 是一项申请，由制药公司或研究人员提交给美国食品药品监督管理局 (FDA)，以获得批准在人体中测试一种新的研究性药物或治疗方法。
干细胞新药 IND 的要求
提交 IND 申请时，需要提供以下信息：
药物信息：有关干细胞新药的制造、成分和活性的信息。
临床前数据：来自动物研究或其他实验室研究的数据，证明该药物的安全性并支持其在人体中进行测试。
临床试验设计：包括研究目的、参与者标准、给药方案和监测计划。
研究者信息：所有参与临床试验的研究人员的资历和经验。
伦理审查：来自机构审查委员会 (IRB) 的证明，表明临床试验已获得伦理审查并符合监管要求。
IND 审批流程
FDA 将审查 IND 申请，以确保：
该药物的安全性是合理的。
临床试验的设计是合理的。
研究者具备资格和经验来进行临床试验。
如果 FDA 对 IND 申请满意，将批准该试验，研究人员可以开始招募参与者并进行临床试验。
干细胞新药 IND 的重要性
IND 是在人体中测试干细胞新药至关重要的一步。它确保：
药物在临床试验中进行安全和合乎道德的测试。
患者在研究过程中受到保护。
公众对干细胞新药的安全性有信心。
4、干细胞是药品吗
根据不同国家和地区的法律法规，干细胞的分类可能有所不同：
药品分类（部分国家和地区）：
在欧盟（EU）和美国，某些类型的干细胞（例如用于组织工程的间充质干细胞）被归类为药品，需要经过严格的监管和临床试验。
生物制品分类（部分国家和地区）：
在一些国家，干细胞被归类为生物制品，但与药品相比，监管要求可能较少。
医疗器械分类（部分国家和地区）：
在某些情况下，干细胞可以被归类为医疗器械，例如用于修复或替换受损组织的细胞培养基。
其他分类：
在某些国家，干细胞可能被归类为“新药、器械和生物制品”（例如，美国）。
某些国家可能没有具体的法律法规来规范干细胞。
影响因素：
干细胞的类型和预期用途。
干细胞的来源和制备方法。
国家或地区特定的法律法规。
因此，干细胞的分类是否属于药品取决于具体情况和适用的法律法规。
