全球上市干细胞药物（全球获批的干细胞药物）

1、全球上市干细胞药物

全球上市的干细胞药物

Prochymal?（间充质干细胞）：治疗难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）

MACI?（自体软骨细胞）：治疗膝关节软骨缺损

Holoclar?（自体培养的上皮干细胞）：治疗重度烧伤

RemestemcelL（脐带血造血干细胞）：治疗血液病恶性肿瘤

Opegenap?（胎盘来源间充质干细胞）：治疗骨质疏松症

Carticel?（软骨细胞）：治疗膝关节软骨缺损

HepaStem?（肝脏来源干细胞）：治疗肝硬化

STEMCELL?注射液（自体脂肪来源间充质干细胞）：治疗骨关节炎

ExCell?（自体脂肪来源干细胞）：治疗脂肪萎缩

Cupistem?（脐带血来源间充质干细胞）：治疗缺血性心脏病

Astrostem?（脐带血来源间充质干细胞）：治疗脑梗死

Mesenchymal Stem Cell Concentrate（MSCC）：治疗骨髓炎

MarrowStim?（自体骨髓来源间充质干细胞）：治疗骨折不愈合

正在临床试验中的干细胞药物

CTX001（脐带血来源造血干细胞）：治疗镰刀型细胞贫血

CTX002（脐带血来源造血干细胞）：治疗地中海贫血

SB623（自体造血干细胞）：治疗帕金森病

OpRegen?（自体视网膜色素上皮干细胞）：治疗年龄相关性黄斑变性

NS065/rizapotinib（间充质干细胞激活剂）：治疗多发性硬化症

注意：干细胞治疗仍处于早期阶段，许多治疗方法仍处于临床试验中。在接受任何干细胞治疗之前，咨询合格的医疗专业人员非常重要。

2、全球获批的干细胞药物

已全球获批的干细胞疗法

细胞类型 | 适应症 | 产品名称 | 制造商

间充质干细胞 (MSC) | 骨髓瘤 | Prochymal | Mesoblast

| | 脊髓损伤 | Stemirac | Athersys

| | 慢性阻塞性肺疾病 | Allocetra | Mesoblast

| | 肌腱疾病 | Regeneten | Anterogen

| | 膝骨关节炎 | Stemgenex | Cellution Biotechnologies

| | 脊髓性肌萎缩症 | Novartis | Zolgensma

| | 神经保护 | Stem Cells Inc. | NurOwn

| | 肝纤维化 | HepaStem | Conatus Pharmaceuticals

胚胎干细胞 (ESC) | 黄斑变性 | RPE65 | Spark Therapeutics

| | 衰老性黄斑变性 | Luxturna | Spark Therapeutics

| | 镰状细胞病 | Exagamglogene autotemcel (SCB101) | Bluebird Bio

| | β地中海贫血 | Zynteglo | Bluebird Bio

| | 黑素瘤 | Talcaricin | ReNeuron

诱导多能干细胞 (iPSC) | 帕金森病 | iPSCDAR | Asterias Biotherapeutics

| | 视网膜色素变性 | iPSCRPE | jCyte

| | 老年性黄斑变性 | iPSCARPE19 | jCyte

注意：此列表可能不完整，并且随着新的干细胞疗法不断获得批准而不断更新。有关最新信息，请咨询监管机构或医学专业人士。

3、2020干细胞药物

2020 年干细胞药物

I. 获批药物

Mesoblast 的 RemestemcelL（间充质干细胞）：治疗儿童斯特奇韦伯综合征

Sumitomo Dainippon Pharma 的 Temcell（间充质干细胞）：治疗移植物抗宿主病

II. 临床进展

A. 干细胞治疗癌症

Allogene Therapeutics 的 ALLO501（自然杀伤细胞）：治疗复发/难治性 B 细胞淋巴瘤

Bellicum Pharmaceuticals 的 BP001（T 细胞）：治疗急性髓细胞白血病

Kite Pharma 的 Yescarta（嵌合抗原受体 T 细胞）：治疗大 B 细胞淋巴瘤

Novartis 的 Kymriah（嵌合抗原受体 T 细胞）：治疗急性淋巴细胞白血病

B. 干细胞治疗心血管疾病

BONE Biologics 的 Bone Marrow Concentrate：治疗缺血性心脏病

Cardio3 BioSciences 的 CXCR4SDF1：治疗充血性心力衰竭

Mesoblast 的 MSC100（间充质干细胞）：治疗心力衰竭

C. 干细胞治疗神经系统疾病

Asterias Biotherapeutics 的 ASTOPC1（祖细胞）：治疗脊髓损伤

BrainStorm Cell Therapeutics 的 NurOwn（间充质干细胞）：治疗肌萎缩侧索硬化症

ReNeuron 的 CReM（胎盘来源的祖细胞）：治疗阿尔茨海默病

D. 干细胞治疗其他疾病

Asterias Biotherapeutics 的 ASTA006（自体角膜缘干细胞）：治疗角膜边缘变性

Cynata Therapeutics 的 CYP004（间充质干细胞）：治疗慢性阻塞性肺疾病

Sana Biotechnology 的 SANA120（敲入型人胚胎干细胞）：治疗镰状细胞病

III. 展望

2020 年干细胞药物领域继续快速发展，获批药物数量增加，临床进展显著。随着研究和技术的不断进步，预计干细胞治疗将在未来几年内继续发挥关键作用，为各种疾病提供新的治疗选择。

4、2021干细胞药物

2021 年干细胞药物

2021 年是干细胞药物领域具有里程碑意义的一年，见证了重大进展和创新。以下是一些值得注意的干细胞药物：

Yescarta (axicabtagene ciloleucel)：一种嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤。

Kymriah (tisagenlecleucel)：一种 CAR T 细胞疗法，用于治疗复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病。

Tecartus (brexucabtagene autoleucel)：一种 CAR T 细胞疗法，用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤。

临床试验中取得进展

ALLO316：一种异体 CAR T 细胞疗法，用于治疗难治性复发性 T 细胞淋巴瘤。在 II 期临床试验中显示出有希望的疗效和安全性。

FT596：一种多能干细胞衍生的神经干细胞疗法，用于治疗帕金森病。在 I/II 期临床试验中显示出改善运动症状的潜力。

VERGE：一种同种异体间充质干细胞疗法，用于治疗脊髓损伤。在 II 期临床试验中显示出神经功能改善。

再生医学应用

软骨修复：使用自体软骨细胞或诱导多能干细胞衍生的软骨细胞，修复关节软骨损伤。

骨修复：使用自体或异体干细胞，促进骨再生和修复骨折和骨缺损。

心血管再生：使用心脏干细胞，修复因心脏病发作或其他疾病引起的受损心脏组织。

干细胞技术的进步

基因编辑：开发基因编辑工具，如 CRISPRCas9，以更精确地改造干细胞并提高其治疗潜力。

组织工程：进步的 3D 组织工程技术，用于创建具有复杂组织结构和功能的干细胞衍生组织。

递送系统：改进的干细胞递送系统，以提高干细胞移植的效率和靶向性。

监管和伦理方面的考虑

监管机构审查：监管机构继续审查干细胞药物的安全性、有效性和质量。

伦理考虑：关于干细胞技术使用和应用的伦理问题引发了持续讨论。

2021 年标志着干细胞药物领域的一个重大转折点。随着正在进行的临床试验、技术进步和监管框架的不断发展，预计未来几年将出现更多创新的干细胞治疗方法。干细胞药物有望继续对各种疾病患者的治疗方式产生革命性的影响。