干细 🐵 胞最新临床新药（干细胞最新临床治帕金森国内）
- 作者: 马毅霖
- 来源: 投稿
- 2025-02-24
1、干细胞最新临床 🐱 新药
干细 🦋 胞最新临 🌼 床新药 🐵
1. 诺华的 Entresto (沙库巴曲缬 🐴 沙坦)
用于 🌼 治疗心力衰竭的心 🐴 室收缩功能不全。
结合沙库巴曲和缬沙坦，抑制钠钾泵和血管 🌺 紧张素 II 受，体改善 🦄 心 🌴 脏功能。
2. 百时 🦊 美施贵宝的 Opdivo (纳武利尤 🌼 单抗)
用于治疗转移性非小细胞肺癌 💐 、黑色素瘤和头颈部癌。
免疫 🦄 检查 🐧 点抑制剂，阻断 PD1 蛋，白增强免疫 🐡 系统对癌细胞的攻击。
3. 蓝 💮 鸟生物 🐧 的 Kymriah (蒂西根勒科 🦋 伦)
用于治疗 🦉 急性淋 🐠 巴细胞白血病。
基因工程 CART 细胞疗法，改造患者自身 🌾 的 🌻 细胞 T 以攻击癌细胞。
4. Vertex 制药的 Trikafta (依 💮 伐卡 🌴 托、特拉卡夫妥和依 🐬 卡夫妥)
用于治疗 🍀 囊 🕸 性纤维化 🕊 。
三联疗法，靶向 🕊 CFTR 蛋，白改善粘液 🐋 清除和肺功能 🦢 。
5. Moderna 的 🕸 mRNA1273
用于 🦄 预 🦟 防 🦆 COVID19。
mRNA 疫苗，提供针对病毒刺 🦢 突 🐛 蛋白的免 🐕 疫力。
6. 艾伯维的 Skyrizi (利奇鲁 🌷 单抗 🐦 )
用于治 🐡 疗 🌵 斑块状银屑病和 🌵 银屑病关节炎。
白介素 🌴 23 抑制剂，减轻炎症 🌻 和 🌹 改善症状。
7. 强 🌴 生公司 🐱 的 🦢 Spravato (氯胺酮)
用于 🌴 治疗重 🐛 度抑郁症。
阻断 NMDA 受体，快速减轻抑 🐦 郁症状。
8. 再生元制药 🌺 的 Dupixent (度普 🌳 利尤单抗 🐴 )
用于 🦍 治疗特应性皮炎、哮喘和鼻息 🌹 肉。
白介素4 和白介素13 抑制剂，减少 🦁 炎症和改善症状。
9. 罗氏的 Farydak (潘 🐒 必 🦟 利 🐺 )
用于治疗复 💮 发或 🦈 难治性多发性 🦄 骨髓瘤。
蛋白酶体抑制 🐝 剂抑制蛋白，质，分解 🕷 导致癌细胞 🦈 死亡。
10. 辉 🦟 瑞的 Xeljanz (托法替 🌾 尼 🦍 )
用 🐕 于治疗类风湿 🐛 关节炎、银屑病关节炎和溃疡性结肠炎。
JAK 抑制剂，阻，断炎症信号通路 🦍 减轻炎症和改善症状。
2、干细胞最新临 🦢 床治 🐯 帕金森国内
干细胞 🌼 治 🌷 疗帕金森病的最新临床进展
国内近年来，干，细胞治疗帕金森病在国 🦄 内取得 🌺 了显著进展主要 🐝 包括：
神 🐒 经干细胞移植：
中山大学 🐛 团队于 2018 年报道了一例帕金森病患者接受自体神经干细胞移植后，运动功能和生活质量得到明显改善。
天津市神经研究所团队于 2020 年 🐦 报道了一项多中心研究，显示自体神经干细胞移植对帕金森病患者的症状改善 🍁 具有长期疗效。
间充质干 🦅 细 🐼 胞移 🌼 植：
西安交通大学团队于 2019 年报道了一项随机对照试验，显示自体间充质干细胞移植对帕金森病患者的运动功能和认知功能 🌾 均有改善作用。
中国人民解放军总医院团队于 2021 年发表研究表明，脐带间充质干细胞移植对帕金森病患者的症状改善具有安全性和有效性 🐳 。
国际国际上，干细胞治疗帕金森 🐛 病的研究 🐳 也取得了令人鼓舞的 🦈 进展：
2 期临床 💮 试验：
加州大学洛杉矶分校的研究团队于 2022 年发表了一项 2 期临床试验结果，显示自体神经干细胞移植对帕金森病患者的运动功能和日常生活活动能力具有显著改 🐳 善。
以色列特拉维夫大学的研 🕊 究人员于 2020 年报道了一项 2 期临床试验，表明胚胎干细胞来源的多巴胺神经元移植对帕金森病患者的症状改善具有安全性。
3 期临床 🦟 试验 🐦 ：
美国临床试验网站 ClinicalTrials.gov 上注册了一项 3 期 🦟 临床试验，评估神经干细胞移植 🐵 对帕金森病患者运动功能改善的效果。
全球首个 3 期临床试验，评，估胚胎干细胞来源的多 🐺 巴胺神经元移植对帕金森病患者的长期疗效预计于 2023 年开始。
展望干细胞治疗为帕金森病患者带来了新的希望。随 🐕 着研究的深入和技术的进步干细胞疗，法，有望。成为改善帕金森病症状的有效手段甚至实现疾病的逆转
3、干细 🐦 胞最新临床新药研究
干细胞 🦅 最新临床新 🐶 药研究
简介干细胞在再生医学中的潜力巨大，但，要将其转化为安全有效 🌾 的疗法还需要深入的研 🐯 究和临床试验。近，年，来，许。多新药研究正在进行中以克服干细胞治疗中的挑战并改善其临床应用
调节 🦟 免疫系统
干细胞移植后，免疫排斥反应是一个主 🦟 要挑战。新，药。研究专注于开发免疫抑制剂以防止排斥反应并促进 🐅 干细胞存活一些正在探索的药物包括：
他克莫 🦅 司和环孢素：现有的免疫抑制剂，正在用于干细胞移 🐝 植。
阿 🦆 巴西布：一种选择性 JAK 抑制剂，显示出抑制免疫反应和促进 🐶 干细胞移植的潜力。
依鲁替尼：一种 Bruton 氏酪氨酸激酶 (BTK) 抑制 🐎 剂，已被证明可以减少干细胞移植后的排斥反应。
改善分化和归巢 🪴
干细胞的正确分化和归巢是成功的治疗的关键。新药研究正在开发促进这些 🐺 过程的药物：
转录因子激活剂：这 ☘ 些药物可以调节基因表达，促进所需细胞类型的分化。
细胞因子：这些蛋白质可 🌿 以促进 🌾 干细胞向特定组织或器官的迁移和分 🐶 化。
微囊泡：这些细胞释放的小囊 🦍 泡可以 🌻 携带 miRNA 和蛋 🦋 白质，调节干细胞的行为。
促进血 🐡 管生成
血管生成对于干细胞移植后组织存活和功能至关重要。新药研究正在探索血管生 🦍 成促进剂，以改善干细胞植入：
血管内皮 🦋 生长因子 (VEGF)：一种强大的促血管生成因子，正在用于促进干细胞移植 🐘 部位的血管形成。
磷酸 🐬 二酯酶 5 (PDE5) 抑制剂：这些 🕷 药物 🐎 可以增加 cGMP 水平，从而促进血管扩张和血管生成。
一氧化氮激 🐎 动剂一氧化氮：是血管生成的关键调节剂，正在探索其激动剂来促进干细胞移 🐵 植后的 🌳 血管形成。
其他靶点除了上 🕷 述靶点外，其他正在探索 🐛 的干细胞新药研究 🦁 领域还包括：
衰老抑制剂：干 🦅 细胞衰老会限制它们 💐 的治疗潜力，研 🌷 究正在开发抑制衰老过程的药物。
代谢调节剂：干细胞代谢对于其分化和功 🌵 能至关重 🌴 要，正在探索药物来调节 🐠 代谢途径。
表观遗传修饰剂表观遗传修饰：可以影响 🐝 干细胞命运，正在探 🦍 索药物来调 🕊 节这些修饰。
结论干细胞新药研究是 🌵 一个不断发展的领域，有望克服干细胞治疗中的挑 🌾 战并解锁其治疗潜力。随，着研究的，继。续我们可能会看到 🕷 更多新的和创新的药物出现为再生医学开辟新的可能性
4、2022年干细 🌿 胞新药
2022年获批的新干 🦆 细胞 🦅 新药
患者来源 🐺 诱 🕸 导多能干细胞（iPSC）视 🦆 网膜色素变性（RP）:
Editas Medicine：EDIT101（美 🪴 国）
同种异体间充质干细胞（MSC）膝骨性 🌸 关 🐋 节炎:
Mesoblast：Ryoncil?（英国 🍀 、欧盟）
脂肪来源间充质干细胞（ASC）慢性阻塞性 🌲 肺疾病（COPD）：
Mesoblast：REXLR1（美 🦆 国）
同种异体间充质干细胞（MSC）儿童脑 🕊 瘫:
Pluristem：PLXPAD（美国 🦟 ）
2022年处于 🐕 临床 🦆 试验阶段的干细胞新药 💐
iPSC 心力衰 🐧 竭:
Fujifilm Cellular Dynamics：iPSCCM（日 🦆 本 🌻 ）
Vertex Pharmaceuticals：VX880（美 🌼 国 🪴 ）
iPSC 帕 🐧 金森 🦟 病:
Kyoto University：iPSCPD（日 🌳 本 🐒 ）
同种异体MSC 脊髓损 🐦 伤:
Stempeutics Research：Stempeucel?（印 🕷 度）
同种异体MSC 慢 🐶 性肾脏 🕊 病:
Athersys：MultiStem?（美国 🌲 ）
异 🦊 体造血干细胞 🐟 （HSC）镰状细胞贫血:
CRISPR Therapeutics：CTX001（美 🍀 国）
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