啥叫单倍体造血干细胞（儿童 单倍体 造血干细胞 移植）
- 作者: 陈瑞瑾
- 来源: 投稿
- 2024-12-11
1、啥叫单倍体造血干细胞
单倍体造血干细胞是一种具有独特特征的特殊造血干细胞：
染色体数目：与正常细胞（二倍体）不同，单倍体造血干细胞只有正常细胞的一半染色体数目。这意味着它们含有 23 条染色体，而不是 46 条。
增殖能力：单倍体造血干细胞具有高度增殖能力，这意味着它们能够快速分裂和产生大量的子细胞。
分化潜力：它们可以分化为所有类型的血细胞，包括红细胞、白细胞和血小板。
来源：单倍体造血干细胞通常在以下情况下产生：
受孕后早期胚胎发育期间
某些类型的骨髓增生异常综合征 (MDS) 和急性髓系白血病 (AML) 等血癌中
意义：单倍体造血干细胞在造血系统和某些类型的癌症中具有重要意义：
造血：由于其增殖能力和分化潜力，单倍体造血干细胞对维持正常造血至关重要。
癌症：在 MDS 和 AML 中存在的单倍体造血干细胞被认为是癌症根源，因为它会产生异常血细胞，导致疾病。
单倍体造血干细胞是造血领域不断研究的主题，其了解和操纵可能会对癌症治疗和再生医学产生重大影响。
2、儿童 单倍体 造血干细胞 移植
儿童单倍体造血干细胞移植
单倍体造血干细胞移植 (haploHSCT) 是一种挽救生命的治疗方法，用于治疗各种严重的血液和免疫系统疾病。与传统造血干细胞移植不同，单倍体移植使用来自匹配的父母或兄弟姐妹的单一单倍体 (一半) HLA 配型的干细胞。
适应症单倍体 HSCT 用于治疗以下疾病的儿童：
急性髓系白血病 (AML)
急性淋巴细胞白血病 (ALL)
骨髓衰竭综合征
严重联合免疫缺陷病 (SCID)
镰状细胞性贫血
地中海贫血
过程单倍体 HSCT 过程涉及以下步骤：
1. 化疗或放疗：为了清除患者自己的造血干细胞，使用高剂量的化疗或放疗。
2. 干细胞采集：从供体（通常是父母或兄弟姐妹）身上采集单倍体干细胞，通常通过骨髓穿刺或外周血干细胞移植。
3. 移植：将采集的干细胞输注给患者。
4. 恢复：患者将被隔离并接受抗感染和抗排斥药物治疗，直到他们的免疫系统恢复。
优点与传统 HSCT 相比，更容易找到匹配的供体。
缩短了移植等待时间，提高了成功几率。
避免了供体细胞和受体细胞之间的严重免疫反应（移植物抗宿主病，GvHD）。
缺点移植物抗宿主病风险较高，因为供体细胞与受体细胞的 HLA 不完全匹配。
感染风险增加，因为患者的免疫系统需要时间恢复。
移植后复发的风险更高。
成功率单倍体 HSCT 的成功率因患者的疾病、年龄和其他因素而异。对于 AML 和 ALL 等血液恶性肿瘤，5 年生存率约为 6070%。对于 SCID 等免疫缺陷病，成功率可以高于 90%。
结论儿童单倍体造血干细胞移植是一种重要的治疗方法，为患有严重血液和免疫系统疾病的儿童提供了救命的希望。虽然有其固有的风险，但单倍体移植具有缩短等待时间、降低 GvHD 风险和提高成功率的优势。
